艾曲波帕/艾曲博帕一线用于儿童患者的研究

免疫性血小板减少症(ITP)导致低血小板计数、各种出血症状和健康相关生活质量(HRQoL)下降。尽管如此，新诊断的ITP的新疗法已经有30多年没有被引入。艾曲波帕/艾曲博帕是一种血小板生成素受体激动剂，于2015年被FDA批准用于治疗患有慢性ITP的儿童。在两项小型单中心试验中描述了艾曲波帕在新诊断的成人ITP患者中的应用，儿科血液学家确实在一些新诊断的ITP病例中使用了标签外的TPO-RA。对于需要治疗的新诊断ITP患儿，TPO-RAS可能是一种有效且更持久的一线治疗方法。

　　PINES试验是一项由研究者发起的前瞻性、开放标签、随机、多中心试验。主要目的是确定与接受标准一线治疗的患者相比，接受艾曲波帕治疗的新诊断ITP患者中血小板反应的患者比例是否显著更高。来自30个ICON中心的患者按年龄和治疗状态以2:1的比例随机分组，接受试验性治疗、艾曲波帕或研究者选择的3种标准一线治疗：泼尼松、静脉注射免疫球蛋白或标准剂量的抗D球蛋白。

　　符合条件的患者年龄为1至<18岁，患有原发性ITP，诊断后3个月内，血小板计数<30x109/L，从治疗临床医生的角度来看，需要药物治疗。基线治疗状态是1)前期治疗，或ITP诊断后10天内未接受治疗的患者;2)治疗失败，或先前接受观察或一线标准药物治疗的患者。如果患者可以不用药物观察或有严重出血，则不合格。

　　招募了100名患者。受试者包括42名1-<6岁的患者、34名6-<12岁的患者和24名12-<18岁的患者。36名患者接受了前期治疗，64名患者在入组前治疗失败。入选时的基线血小板计数中位数为5x109/L。入选时WHO出血评分中位数为1.改良布坎南总评分中位数为3.对80%以上的合格受试者进行了基线HRQoL调查。95%的受试者获得了Treg样本，74%的受试者同意进行可选的生物学研究。

　　结论：尽管在完成儿科ITP的国际试验和大流行相关的招募挑战方面存在历史困难，但PINES试验的招募正在取得成功，并将最终提供关于艾曲波帕/艾曲博帕对新诊断的ITP儿童的疗效的明确数据。目前尚无数据支持TPO-RAS用于新诊断的儿童ITP，或作为新诊断的成人ITP的单一疗法。因此，这项试验的结果有可能改变ITP的管理实践。更多信息可添加康安顾问微信咨询：