Welireg获批用于晚期肾细胞癌

美国食品和药物管理局（FDA）已经批准Welireg （belzutifan）用于治疗既往接受过PD-1/L1抑制剂和VEGF酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的晚期肾细胞癌（RCC）成人患者。

该批准是基于 3 期 LITESPARK-005 试验的数据（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04195750）。

该试验旨在评估贝鲁替凡（一种缺氧诱导因子抑制剂）在不可切除的局部晚期或转移性透明细胞 RCC 患者中的疗效，这些患者在 PD-1/L1 抑制剂和 VEGF TKI 下疾病进展。

研究参与者被随机分配接受120mg（n=374）的belzutifan或10mg（n=372）的依维莫司，每天口服一次。

该研究的共同主要终点是无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。第一次中期分析的中位随访时间为18.4个月，第二次中期分析的中位随访时间为25.7个月。

在两项分析中，两组的中位PFS均为5.6个月。然而，在第一次中期分析中，贝鲁替凡组的PFS有显著改善（HR，0.75;95%CI，0.63-0.90;P <.001）和第二次中期分析（HR，0.74;95% CI，0.63-0.88）。

在首次中期分析中，贝鲁替凡组的中位OS为21.0个月，依维莫司组为17.2个月（HR，0.87;95%CI，0.71-1.07;P =.096）。在第二次中期分析中，中位OS分别为21.4个月和18.1个月（HR，0.88;95%CI，0.73-1.07;P =.099）。

贝鲁替凡报告的最常见不良事件是血红蛋白降低、疲劳、肌肉骨骼疼痛、肌酐升高、淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、钠降低、钾升高和天冬氨酸氨基转移酶升高。

Welireg 的处方信息包括关于胚胎-胎儿毒性的方框警告。在开始治疗之前，应核实患者的妊娠状态，并建议患者在治疗期间使用有效的非激素避孕措施。

Welireg 以 40 毫克片剂的形式提供。推荐剂量为 120 mg，口服，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。如果发生不良事件，可能需要调整剂量。