美国药品和保健品监管局延长Vertex用于幼儿的囊性纤维化药物的许可！

　囊性纤维化是一种遗传性疾病，会导致粘液在肺部和消化系统中积聚，从而导致肺部感染和消化食物问题。症状通常始于儿童早期，并随着时间的推移而恶化，肺部和消化系统受到越来越严重的损害。

　　美国药品和保健品监管局（MHRA）已延长VertexPharmaceuticals用于2至5岁儿童的囊性纤维化药物的许可。

　　Kaftrio（ivacaftor、tezacaftor和elexacaftor）和Kalydeco（ivacaftor）已被授权用于囊性纤维化跨膜电导调节（CFTR）基因中至少有一个F508del突变的6岁及以上患者。F508del负责支持氯离子进出人体细胞的蛋白质，是最常见的囊性纤维化引起突变。

　　将Kaftrio和Kalydeco结合起来作为长期治疗，与某些异常CFTR蛋白相互作用，使它们更频繁地打开，以改善氯离子进出细胞的运动。

　　MHRA对这些药物的最新决定得到了针对12岁及以上患者的组合研究的积极结果以及对75名2~5岁患者进行的为期24周的后期临床研究的数据的支持。确诊囊性纤维化和至少一种F508del突变。

　　Casgevy（exagamglogeneautotemcel）已被批准用于治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的特定病例，目前是第一个获得许可的使用基因编辑工具CRISPR的治疗方法。它的发明者荣获2020年诺贝尔奖。