去纤苷治疗的试验效果怎么样

去纤苷治疗的试验效果数据显示，去纤苷是预防和治疗HSCT（造血干细胞移植）后肝静脉闭塞病（(HVOD)）安全有效的药物。去纤苷通过阻止血小板聚集和纤维蛋白形成，帮助恢复血管内皮的正常功能，从而改善血流。此外，去纤苷还可以减少炎症反应，保护血管内皮不受损伤。

去纤苷治疗的试验效果数据

肝静脉闭塞症（VOD），又称窦道阻塞综合征（SOS），是造血干细胞移植（HSCT）的一种可能危及生命的并发症。未经治疗的肝VOD/SOS伴有多器官功能衰竭（MOF），死亡率>80%。在2期研究中，去纤苷对治疗肝脏VOD/SOS伴MOF有良好疗效。

这项3期研究（NCT00358501）调查了去纤苷对已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和疗效。通过盲法独立审查员从6867名造血干细胞移植患者的病历中筛选出32名历史对照组，并将每天服用25毫克/千克去纤苷的患者（n = 102）与32名历史对照组进行了比较。各组间的基线特征非常均衡。主要终点是造血干细胞移植术后第+100天的存活率。

观察结果

去纤苷组的存活率为 38.2%，对照组为 25%（估计差异为 23%；95.1% 置信区间 [CI]，5.2-40.8；P= .0109，采用倾向调整分析）。观察到的第 +100 天完全应答 (CR) 率为：去纤苷 25.5%，对照组 12.5%（采用类似方法，差异为 19%；95.1% 置信区间 [CI]，3.5-34.6；P= .0160）。

 

去纤苷的耐受性总体良好，毒性可控。相关不良事件（AEs）包括出血或低血压；常见出血AEs（包括肺泡出血[11.8%和15.6%]和胃肠道出血[7.8%和9.4%]）的发生率在去纤苷组和对照组之间分别相似。去纤苷可显著提高100天生存率和CR率。

去纤苷的用法用量

成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2小时静脉输注。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至肝小静脉闭塞病的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。

去纤苷的购药渠道

截止到2023年10月，去纤苷还没有在国内大陆上市，大陆地区的医院药房还买不到去纤苷。有需要的患者可以去已经上市的地区购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取，可以将药物邮寄到家，保证是正品的同时减轻不小的经济负担，价格实惠，性价比更高，但价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。