拉罗替尼 Vitrakvi（又名Larotrectinib），在美国FDA正式上市！
发布日期：2020-05-28 浏览次数：
美国FDA正式批准上市的精准抗癌药 Vitrakvi 可治疗多达17种癌症！可有效治疗的癌症类型包括：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。
广谱抗癌药不是第一次出现
事实上，早在2017年，一种名为Keytruda的免疫药物就被美国FDA批准用于“MSI-H/dMMR亚型”的实体瘤。
这是FDA第一次放弃肿瘤的组织来源，而是按照分子特征来区分肿瘤类型。这是精准医疗迈出的重大一步。由于十多种癌症类型的患者会从中受益，大家戏称这是世界上第一个“广谱抗癌药”。
Keytruda最初于2014年由FDA批准上市，用于黑色素瘤免疫治疗。其后，这种免疫药物在其他多种肿瘤中的作用得到证实。现在，它有了更广阔的用途。
以前抗癌药上市，总是要按照来源指明肿瘤类型，比如用于治疗“肺癌”“乳腺癌”“结直肠癌”等等。而这一次，肿瘤来自哪里不重要，关键看基因突变类型（也叫“分子/生物标记物”）。这说明，抗癌免疫药也正式进入“异病同治”的新阶段。
而此次获批上市的Vitrakvi（又名Larotrectinib），此前曾在新英格兰医学杂志公布上公布实验数据：
实验设计：
共有55名患者，年龄从4个月到76岁不等，包括阑尾癌，乳腺癌，胆管癌，结直肠癌，胃肠道间质瘤（GIST），婴儿纤维肉瘤，肺癌，黑色素瘤，胰腺癌，甲状腺癌等17种肿瘤。这些患者都是通过检测确定属于NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合，之前进行过治疗。主要研究终点为总响应率。
实验结果：
根据研究者的评估，总体有效率为75％。在1年时，71％的患者持续响应，55％的患者无进展。尚未达到中位持续时间和无进展生存期。平均随访9.4个月，86％的患者（44例患者中有38例）正在继续治疗或接受了旨在治愈的手术。
研究结果表明，对于TRK融合阳性的癌症患者，Larotrectinib是一种潜在强大的新型治疗方法，患者可长期使用。
其中有13岁的Briana Ayala，2016年，Briana被发现在她的腹部有一个罕见的肿瘤，包裹在她的主动脉周围。
手术没多久，肿瘤又开始增长，并且已经没有其他更好的办法了。
德克萨斯大学西南分校的研究人员表示，larotrectinib在1期临床试验中93％的儿科患者有效。（照片由比尔布兰森/国家癌症研究所提供）
她的主治医生Laetsch博士将她的肿瘤组织切片送到权威的检测公司进行基因检测，发现Briana的癌症有TRK融合，这意味着新药可能会有所帮助。
Briana参加了larotrectinib的1期临床试验，并开始每天两次服用该药物。几周之内，她的腹部疼痛和肿胀消失，扫描显示她的肿瘤显着缩小。
Briana Ayala，和她的肿瘤医生Ted Laetsch博士。Laetsch博士将Briana的肿瘤进行了TRK融合检测，然后用Larotrectinib成功治疗了她。
Vitrakvi售价32800美元
记者查阅国外网站资料，在美国FDA（美国食品药品监督管理局）的网站上看到，已批准Vitrakvi（又名Larotrectinib）上市的新闻。
文章称，Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发的新药“Vitrakvi”，用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤患者（包括成人和儿童），尤其适合晚期和已经发生转移，且手术风险较大，没有有效替代治疗方案的无耐药性突变患者。
美国FDA局长Scott Gottlieb表示：“抗癌药Vitrakvi正式上市，标志着治疗癌症的疗法，从基于人体起源组织，向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步！”
昨晚，Loxo Oncology公司也公布这款新药的价格：
成人胶囊批发采购费用：32800美元，30天用量；
儿童口服液配方的费用：起价为每月11000美元，根据患者的表面积计算。
同时，拜耳公司表示，患者不会负担不起，大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低。他们公司将帮助患者支付昂贵的费用，并将免费提供Vitrakvi，同时制定保险详细信息。
如果患者负担不起药物，由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物，拜耳还承诺，如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效，将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。
值得一提的是，该药在国内上市的时间目前并未公布。
省内肿瘤专家：
对肿瘤患者来说，它不是“万能钥匙”
今天上午，记者也就这种“广谱”抗癌药的相关问题，咨询了浙江大学医学院附属第二医院肿瘤内科主任医师单建贞，她表示，Vitrakvi（Larotrectinib）是有史以来第一款针对TRK融合基因突变类型肿瘤的口服药物，这在肿瘤精准药物治疗上具有里程碑意义。
但目前为止，这个药还不能说是治愈NTRK融合基因的神药，不过对这部分罕见突变患者的有效率是前所未有的，属于里程碑式的突破！
不过这种药对肿瘤患者来说，并不是意味着找到了“万能钥匙”。因为TRK融合基因突变的发生概率很低，这种突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率不到1%，在成人涎腺癌和婴儿纤维肉瘤等恶性肿瘤中较为常见。
TRK融合是一种基因异常，指TRK基因与其他基因融合，据估计，这种异常的发生占常见肿瘤的0.5% ~ 1%，但在某些罕见肿瘤中所占比例超过90%，例如唾液腺癌、某种青年型乳腺癌和婴儿型纤维肉瘤中，TRK融合在肿瘤发生早期即出现，并在肿瘤生长和播散过程中持续存在。
更为现实的问题是，该药物的治疗费用非常昂贵，从报道资料来看，成人患者一个月的治疗费用超过3万美元。在没有医保或商业保险覆盖的前提下，并不是每个患者都能够负担得起的。
单医师说，LOXO-101（Vitrakvi）是一个靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。
简单来讲这个新药不需要考虑癌症的发生区域，这就意味着不管什么癌种（组织/细胞/部位），只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi进行治疗。
癌症患者可去做一下基因检测，如果有NTRK基因融合，那么希望就在不远处等着你！永远不要轻易放弃！
背景资料：
目前癌症已经成了人类最大的克星
今年9月12日，世界卫生组织下属国际癌症研究机构（IARC）发布了2018年最新全球癌症统计数据《全球癌症报告》：
2018年全球新增1810万例癌症病例（男性950万，女性860万），死亡人数达960万（男性540万，女性420万），全球癌症负担进一步加重。
与此同时，在《中国恶性肿瘤学科发展报告（2017年）》中显示：
全国每天约1万人确诊癌症， 每分钟约7人确诊患癌，从0岁到85岁，一个人患癌风险高达36%。中国恶性肿瘤发病人数居全球第一，每10个病患中就有2.2个中国人！肺癌、胃癌、肝癌、结直肠癌和食管癌排在发病率前五位
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