Exelixis公司近日公布了评估靶向抗癌药Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼）治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者关键3期临床试验COSMIC-311的顶线结果。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，在先前接受过2种血管内皮生长因子受体（VEGFR）靶向疗法治疗后病情进展的患者中开展。该研究旨在全球150个地点招募大约300例患者。研究中，这项患者按2:1的比例随机分组，接受每天一次口服Cabometyx 60毫克或安慰剂。

数据显示，研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，Cabometyx组无进展生存期（PFS）显著延长。在此次计划的中期分析中，与安慰剂相比，Cabometyx将疾病进展或死亡风险降低了78%（HR=0.22；96%CI:0.13-0.36；p＜0.0001）。该研究中的安全性与之前观察到的Cabometyx安全性一致。

鉴于这些结果，这项研究的独立数据监测委员会（IDMC）建议停止患者入组，揭盲数据。Exelixis打算讨论研究结果、对研究进行变更，并计划近期向美国FDA提交监管申请文件。

COSMIC-311试验的首席调查员、宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心罕见癌症和个性化治疗中心主任、耳鼻喉科全职教授Marcia S.Brose医学博士表示：“考虑到抗VEGFR治疗后分化型甲状腺癌预后差且缺乏治疗进展，无进展生存期的显著改善是一项期待已久的临床进步。来自COSMIC-311试验令人鼓舞的结果表明，Cabometyx有潜力成为这些患者的一个重要新选择。我们期待着在即将召开的医学会议上分享试验的详细数据。”

甲状腺癌包括分化型、髓质型、间变型。分化型甲状腺癌占全部病例的90%，通常采用手术治疗，然后用放射性碘消融术切除剩余的甲状腺组织，但大约5%-15%的患者对放射性碘治疗有抵抗力。对于这些患者，从发现转移病灶起，预期寿命只有3-6年。

Cabometyx的活性药物成分为cabozantinib，这是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，通过靶向抑制MET、VEGFR2 及RET信号通路而发挥抗肿瘤作用，能够杀死肿瘤细胞，减少转移并抑制血管生成。在美国和欧盟，Cabometyx被批准用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者，以及既往接受过索拉非尼（sorafenib）治疗的肝细胞癌（HCC）患者。