英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日推荐，在国家医疗服务系统（NHS）中使用赛诺菲（Sanofi）CD38靶向抗体药物Sarclisa（isatuximab），联合泊马度胺和地塞米松（pom-dex），用于治疗先前已接受过来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂、如果已接受过3种不同疗法则其疾病在接受最后一种疗法后病情进展的复发性和难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

该方案将通过英国癌症药物基金（CDF）提供资金，将为RRMM患者提供一个新的治疗选择。多发性骨髓瘤（MM）是一种血液癌症，在英国每年大约确诊5700例新病例，是第五大最常见的癌症类型。据估计，英国每年约有500人将从NICE的推荐中受益。

NICE副首席执行官兼健康技术评估中心主任Meindert Boysen表示：“我们的独立评估委员会已经认识到，对于那些难以治疗的多发性骨髓瘤，需要更多的治疗方案。这些患者的疾病已经复发或对他们已经接受的治疗产生了抗药性。我们委员会已经看到的一些数据表明，与目前的治疗方案相比，Sarclisa+泊马度胺+地塞米松方案可以延缓疾病的进展，并延长患者的寿命。该方案的使用，将通过癌症药物基金（CDF）进行，这将提供一种四线治疗方案。同时，我们正在收集正在进行中的临床试验和NHS使用的数据，以确定它是否具有成本效益。”

由于临床数据的局限性，这种治疗方法不能被推荐用于NHS常规使用，因为其成本-效益的估计是不确定的。然而，从一个正在进行的试验中以及从NHS的实践中收集更多的数据，将有助于解决一些不确定性，这意味着它可以被推荐在癌症药物基金（CDF）项目下使用。

 

Sarclisa的活性药物成分isatuximab是一种IgG1嵌合单克隆抗体，靶向浆细胞CD38受体上的一个特定表位，能够触发多种独特的作用机制，包括促进程序性肿瘤细胞死亡（凋亡）和免疫调节活性。CD38在多发性骨髓瘤（MM）细胞上呈高水平表达，是MM和其他恶性肿瘤中抗体治疗的细胞表面受体靶标。

Sarclisa于今年3月初获得美国FDA批准、于今年6月获得欧盟批准，联合pom-dex，用于既往已接受过至少2种疗法（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的RRMM成人患者。来自首个随机III期试验（ICARIA-MM）的数据显示，与pom-dex治疗相比，Sarclisa联合pom-dex治疗将疾病进展或死亡风险显著降低了40%。

多发性骨髓瘤（MM）是第二常见的血液癌症，全世界每年新诊断病例超过13.8万例。在欧洲，每年确诊约4万例新病例；在美国，每年确诊3.2万例。尽管有可用的治疗方法，MM仍然是一种无法治愈的恶性肿瘤，与患者的严重负担相关。由于MM无法治愈，大多数患者最终都会复发，对目前可用的疗法不再有治疗应答。Sarclisa联合泊马度胺和地塞米松（pom-dex）方案，将为这些患者提供一个重要的新治疗选择。

Sarclisa上市后将成为强生重磅CD38靶向药物Darzalex的第一个直接竞争对手，后者于2015年上市，2019年全球销售额达到29.98亿美元，较上一年增幅达48.0%。华尔街投资银行Jefferies分析师预计，Sarclisa上市后的年销售峰值将突破10亿美元。

当前，赛诺菲正在推进多项III期临床研究，评估isatuximab联合目前可用的标准疗法，用于治疗RRMM患者或新诊断的MM患者。