米托坦对肾上腺肿瘤有多大的效果？

　　米托坦结构与杀虫药DDT和DDD相似，可视为一种肾上腺细胞毒性药物(cytotoxic?agent)，可在不破坏细胞的情况下抑制肾上腺（使肾上腺皮质萎缩和坏死）；其作用的生化机转仍未清楚。现有的数据显示该药物不但调节周边组织的类固醇代谢，而且也能直接抑制肾上腺皮质。米托坦于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）。

　　在一项临床试验评估了米托坦在晚期ACC中的疗效，并确定预后因素。研究人员共纳入127例晚期ACC患者，用米托坦单药治疗。评估无进展生存期和总体生存期（PFS，OS）。研究结果显示，26名患者（20.5％）出现客观反应，其中3名患者完全缓解。总体而言，中位PFS为4.1个月（范围1.0-73），中位OS为18.5个月（范围1.3-220）。多变量分析显示两个主要预后因素：低肿瘤负荷（<10个肿瘤病变）：进展和死亡的风险比（HR）分别为0.51和0.59；米托坦在迟发晚期复发时开始：HR分别为0.35和0.34。因此，初次诊断后，67％的低肿瘤负荷和米托坦起始≥360天的患者获得临床益处（稳定疾病> 180天）。达到米托坦水平> 14 mg/l的患者OS显着更加。试验中，超过20％的患者经历了长达1年的疾病控制。总体而言，迟发诊断晚期疾病和低肿瘤负荷的患者可能特别受益于米托坦单药治疗。

　　米托坦对肾上腺肿瘤有多大的效果？

　　米托坦对不能手术切除或有远处转移的肾上腺皮质癌效果显著。客观有效率为34%～61%，中位缓解期6～7个月。对功能性肾上腺皮质癌，可使皮质功能亢进症状缓解，肿瘤缩小，延长生命。此外，米托坦也可用于肾上腺皮质增生或肿瘤所致的库欣综合征（皮质醇增多症）。