阿卡替尼（acalabrutinib）获FDA突破性药物资格
发布日期：2020-06-10 浏览次数：
制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，FDA已授予靶向抗癌药阿卡替尼（acalabrutinib，商品名Calquence）突破性药物资格（BTD），作为一种单药疗法治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。
此次BTD，基于两项III期临床研究ELEVATE-TN和ASCEND的中期分析积极结果。结果表明，Calquence单独或联合用药可显著延长CLL患者的病情无进展生存期，安全性和耐受性与已确定的特征一致。
在评估Calquence单药疗法和Calquence+obinutuzumab联合疗法的疗效和安全性的ELEVATE-TN临床试验中，与苯丁酸氮芥+obinutuzumab组合疗法相比，Calquence+obinutuzumab组合疗法无进展生存期实现了统计学显著和临床意义的改善，这是该研究的主要终点。
阿斯利康肿瘤研发执行副总裁José Baselga表示：“对于慢性淋巴细胞白血病患者来说，这是一个重要的里程碑。突破性疗法指定认可了越来越多的证据支持Calquence作为一种高选择性的Bruton酪氨酸激酶抑制剂，有可能为患者提供一种全新的、安全的、无需化疗的治疗方案。”
Lexicon发布SGLT-1/SGLT-2双效抑制剂sotagliflozin对I型糖尿病患者心血管、肾功能影响积极
日前，Lexicon Pharmaceuticals对评估SGLT-1/SGLT-2双效抑制剂Zynquista （sotagliflozin） 在I型糖尿病成人患者中的安全性和有效性的研究Tandem1和Tandem2进行了汇总分析，并发布了接受52周Zynquista治疗后对心血管、肾功能的积极影响数据。
据Lexicon及其合作伙伴赛诺菲称，试验数据证实了接受Zynquista治疗后的患者相关的临床生物标志物发生了明显变化，包括肾小球滤过率（eGFR）、血细胞比容、血清白蛋白、尿酸、收缩压和尿白蛋白与肌酐的比值。Lexicon认为这些变化可以表明，Zynquista能够降低I型糖尿病患者的心血管风险并延缓慢性肾病的进展。试验结果还显示，Zynquista与患者短期和长期肾血流动力学变化有关。
试验中Zynquista还表现出能够持续降低患者血压和尿白蛋白与肌酐的比值（UACR），同时减少了1型糖尿病患者的尿酸。
国内药闻 TOP3
和记黄埔IDH1/2抑制剂获中国临床试验默示许可
8月13日，中国国家药监局药品审评中心临床默示许可栏目更新，和记黄埔医药旗下的新型小分子IDH1/2抑制剂HMPL-306片获临床默示许可，适应症为伴有易感异柠檬酸脱氢酶-1/2（IDH1/2）突变的血液肿瘤和实体肿瘤。目前，Agios Pharmaceuticals公司mIDH抑制剂研究处于绝对优势，2个新药获FDA批准上市（enasidenib与ivosidenib），用于治疗急性骨髓性白血病（AML），目前正在拓展胶质瘤适应症，在中国尚未有该靶点药物获批上市。
此次，和记黄埔医药IDH1/2抑制剂HMPL-306片在中国获得临床默示许可，这意味着和记黄埔医药已加入了IDH这一靶点的研发赛道。
扬子江药业首个化学1类新药申请上市
8月15日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办了扬子江药业集团首个化学1类新药注射用磷酸左奥硝唑酯二钠的上市申请，受理号为CXHS1900022，该新药适应症为妇科盆腔炎症性疾病。左奥硝唑是第3代硝基咪唑类抗厌氧菌药物奥硝唑的左旋体，主要用于治疗由敏感厌氧菌和泌尿生殖道毛滴虫感染引起的感染性疾病，而磷酸左奥硝唑酯二钠是对左奥硝唑进行化学结构修饰形成的新的化合物（化合物专利授权号：ZL200610166893.2、ZL200710188487.0）。
该药物获批上市或成为扬子江药业集团又一重磅品种，根据大生投资分析，目前国内奥硝唑市场规模约50亿元，磷酸左奥硝唑酯二钠上市极有可能赢取较大市场份额。
赛诺菲创新RNAi疗法在中国获批临床
8月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，赛诺菲（Sanofi）旗下Genzyme公司在研新药fitusiran注射液的临床试验申请获得默示许可，适应症为：用于治疗有或没有抑制性抗体的A型或B型血友病成年患者和12岁以上（包含12岁）的青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。
血友病是一种遗传性出血性疾病。患者不能产生足够的凝血酶以保障有效凝血，从而导致肌肉和主要脏器的反复出血。全世界约有40万人患有甲型或乙型血友病。GlobalData最新的分析报告显示，罗氏公司的Hemlibra和赛诺菲公司的后期候选药物fitusiran可能会在扩大血友病市场中占据比基因疗法更大的份额。
GlobalData预测，A型血友病和B型血友病的新治疗浪潮将使市场从2018年的69.3亿美元增长到2028年的92.9亿美元。Alnylam公司与赛诺菲共同开发的fitusiran正在进行有关抑制剂或不含抑制剂的A和B型血友病患者的III期试验，预计将于2021年上市。
世界药闻 TOP 3
第一种衣原体疫苗开发取得新进展
来自丹麦Statens血清研究所（SSI）和伦敦帝国理工学院的研究人员发表了第一个针对衣原体疫苗的临床试验获得希望的结果。衣原体是最常见的性传播疾病。目前通常国家筛查计划和抗生素治疗的方法均不能降低衣原体感染率。该疾病可增加不育、人类免疫缺陷病毒和其他性传播感染的风险。在该研究中，35名女性患者被随机分成3组，接受两种重组蛋白亚基CTH522疫苗中的一种或生理盐水安慰剂，两种疫苗分别为用CAF01脂质体佐剂的CTH522（CTH522：CAF01）和用氢氧化铝辅助的CTH522（CTH522：AH）。结果表明，两种衣原体疫苗均具有良好的耐受性和免疫原性（主要终点）。
试验证明：Tagrisso优于EGFR-TKI药物
阿斯利康公布的第三期FLAURA试验结果显示，在先前未治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，公司的抗癌药物Tagrisso（osimertinib）的表现优于厄洛替尼或吉非替尼，三者均是该适应症的标准治疗方法。该公司的最新更新基于FLAURA研究的长期总生存（OS）数据；Tagrisso与其他两种药物相比，具有统计学意义和临床意义的改善。
Tagrisso也正在接受其他临床环境的研究，例如辅助治疗和局部晚期的不可切除环境，既可单独使用，也可与现有和潜在的新药联合使用。
据悉，厄洛替尼、吉非替尼和Tagrisso都是表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKIs），其靶向EGFR致敏和EGFR T790m抗性突变。这三种药物均被批准用于局部晚期或转移性EGFR突变的NSCLC。2018年4月，美国FDA批准Tagrisso作为NSCLC的一线治疗是基于FLAURA试验的先前数据。该试验表明，与其他两个EGFR-TKIs相比，该药物在无进展生存期具有统计学意义和临床意义的改善（PFS）（主要终点）。
抗癌药Lynparza（olaparib）在卵巢癌方面表现良好
阿斯利康和默克宣布，两公司肿瘤学合作的主要产品Lynparza（olaparib）表现优于卵巢癌患者（无论BRCA状态如何）一线维持治疗的标准疗法。
在第三阶段PAOLA-1试验中，仅研究了新诊断为晚期FIGO III-IV期高分级严重或子宫内膜异位卵巢、输卵管或腹膜癌的患者，这些患者对铂类化疗和贝伐单抗的一线治疗均有完全或部分反应。Lynparza联合贝伐单抗（目前的治疗标准）与单独使用贝伐单抗相比，在无进展生存期（PFS）方面达到了统计学意义和临床意义上改善的主要终点。
Lynparza是一种PARP抑制剂，已在64个国家获得批准用于铂类敏感性复发性卵巢癌（无论BRCA状态如何）患者的维持治疗。在美国和日本等几个国家也被批准用于治疗对化疗有应答的BRCA突变的晚期卵巢癌患者，先前用化学疗法治疗的BRCA突变的、HER2阴性转移性乳腺癌。
目前，这两家公司也在研究Lynparza对转移性去势抵抗性前列腺癌的疗效。
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