2021年8月31日，FDA授予LP-184孤儿药称号，作为多形性胶质母细胞瘤及其它恶性胶质瘤患者的潜在治疗选择。
此前8月11日，FDA曾经在胰腺癌适应症授予LP-184孤儿药称号。
临床前研究：用药8周，肿瘤缩小90%以上！
在胰腺癌这一适应症上，根据2021年7月发布的临床前研究结果，LP-184已经在小鼠试验中取得了非常惊人的疗效。
具体来说，接受LP-184治疗的患胰腺癌小鼠，治疗8周后病灶快速缩小了90%以上；而未经治疗的小鼠，在相同的8周时间内，病灶体积增长超过11倍！
下面这张图片中展示了三只未接受治疗的小鼠的肿瘤（图中上方三张照片），以及四只接受了LP-184治疗的小鼠的肿瘤（图中下方四张图片）。
未接受治疗的小鼠，与接受了治疗的小鼠，病灶体积之差高达146倍！这还是在不计算第四只肿瘤完全消失的小鼠的前提下。
目前，研究公开的只是部分的结果，相信当所有数据正式公开的时候，LP-184 将为我们带来更大的惊喜。
关于LP-184
LP-184是一款作用于DNA修复途径，即核苷酸切除修复（NER）和同源重组（HR）途径的药物。存在修复缺陷的癌症患者，即包括相关基因（BRCA1、BRCA2、ATM、ATR、ERCC2、ERCC3、ERCC4、ERCC5、ERCC6、FANCD2、RAD51和PALB2等）突变或缺陷的癌症患者，都是这款药物的潜在获益人群。
根据目前已有的临床前研究结果，LP-184对于膀胱癌、中枢神经系统肿瘤、胶质母细胞瘤、非小细胞肺癌、胰腺癌、前列腺癌及其它各类实体瘤都有一定的治疗效果。
目前，这款药物已经在胰腺癌和恶性胶质瘤的适应症上获得了孤儿药的称号。其临床试验已经在筹备中。
关于胶质瘤和胶质母细胞瘤
胶质瘤是一类起源于神经上皮细胞的肿瘤，为最常见的原发性颅内肿瘤，占颅脑肿瘤的40%~50%。
根据肿瘤的细胞形态学与正常脑胶质细胞的相似程度，胶质瘤主要分为四类：星形细胞瘤、少枝细胞瘤、室管膜瘤和混合胶质瘤。胶质母细胞瘤是星形细胞瘤中恶性程度最高的一种，多数生长于幕上大脑半球各处，呈浸润性生长，常侵犯多个脑叶，并侵犯深部结构。
胶质母细胞瘤的生长速度非常快，70%～80%患者病程在3～6个月，病程超过1年者仅10%。且这类恶性肿瘤的治疗难度较高，即使是在美国等医疗水平更加发达的地区，患者的5年生存率也仅有约5%，亟需更多、更有效的治疗手段。
