靶向药物资讯看得多了，很多患者都遇到过“实体瘤”和“广谱抗癌药”这些说法。但以小汇最近得到的反馈，仍有许多患者对于这种定义方式感到迷茫，很难判断自己是否符合“实体瘤”的标准，或者能否尝试那些“广谱抗癌药”的临床试验。

“实体瘤”究竟是什么？它是指某一种癌症，还是指某一类癌症？

哪些药物有潜力成为“广谱抗癌药”？它们有什么特点？

面对一项以实体瘤为适应症的广谱抗癌药临床试验，患者应该如何判断它是否适合自己？

什么是“实体瘤”？

实体瘤是一种因分类而诞生的概念。临床上，肿瘤有实体瘤（实体肿瘤）和非实体瘤（液体肿瘤）之分。

其中，液体肿瘤即血液肿瘤，包括白血病、淋巴瘤。这类肿瘤在所有的恶性肿瘤中占比接近10%。

实体瘤则是指起源于实体器官的肿瘤，包括常见的肺癌、乳腺癌、结直肠癌、肝癌等等。可以说，上至头颈、下至肢端，除了起源于血液、骨髓等血液组织的肿瘤以外，都可以归作实体瘤，占到了所有肿瘤的90%以上。

通常情况下，通过影像学检查如X线、CT、B超等，或初诊等检查方式，也可以探查到实体瘤患者体内（也有在体外的）有形的肿块，即实体病灶。

换句话说，对于癌症患者们来说，只要不属于血液肿瘤，就有机会尝试实体瘤的临床试验项目。

什么是广谱抗癌药？

实体瘤适应症，有时候也被称为“不限癌种”，所有非血液系统的肿瘤均被纳入其中。而这些获批了实体瘤适应症，或有潜力用于各类实体瘤治疗的药物，被称为广谱抗癌药。

提到广谱抗癌药，许多患者都会想到两款经典的NTRK抑制剂拉罗替尼和恩曲替尼。但事实上，真正首先拿下实体瘤适应症的，是免疫治疗药物派姆单抗。

2017年，FDA首次批准了派姆单抗的实体瘤适应症，用于微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复障碍（dMMR）、且无其它治疗选择的实体瘤患者。自此，这部分已经尝试过各类治疗手段无效的患者，终于有了一种“兜底”的方案。

至2019~2020年，两款NTRK抑制剂先后获得FDA批准上市，适应症均为NTRK融合突变阳性的实体瘤，在患者中掀起了一阵“广谱抗癌”的热潮。从医生到患者、从业者，每个人都盼望着这些“不限癌种”的治疗药物，能够成为癌症治疗的另一个突破口。

“实体瘤”适应症的药物，为患者带来了哪些变革？

靶向治疗以及免疫治疗药物的诞生，代表着癌症精准治疗时代的开启，意味着人们对于癌症的治疗手段的认知，正式从器官和细胞的层面发展到了分子层面，创造了一种全新的癌症分类模式。原本不同的癌症，由于相同的驱动基因突变，可以被归于同一类。而广谱抗癌药的诞生正是这种分子层面研究不断发展的成果，为药物的研发与管理开创了全新的局面。

而对于癌症患者们来说，广谱抗癌药的问世带来的最大变革就在于，不论患者的原发部位是哪里，都能从这些药物的治疗当中获益，不必再等待每一个适应症逐步获得批准。

尤其是对于一些“小癌种”来说，由于患者数量少、临床试验项目少，原本等待一款新药上市遥遥无期，现在却可以因为“实体瘤”适应症而得到一款“救命药”了。

事实上，“不限癌种”并非没有任何限制，患者想要使用这些药物，仍然需要满足一些限制条件。以派姆单抗为例，根据FDA批准的适应症，能够在末线使用派姆单抗治疗的仅有MSI-H和dMMR的患者，若患者这两项指标均不达标，那么仍然难以从派姆单抗治疗中获益。

同样的，两款被誉为“治愈系”靶向药物的拉罗替尼和恩曲替尼，也只能适用于NTRK融合突变阳性的实体瘤患者。

所以“实体瘤”适应症，其实是在满足部分筛选条件的前提下，不限制患者肿瘤原发部位的一类适应症。

为什么只有部分药物的适应症是“实体瘤”？

为什么只有一部分药能成为“广谱抗癌药”，这些药有什么独特之处？这个问题要从两个方面解释。

一方面，对于靶向治疗药物来说，这款药物的靶标必须是一个可能存在于多类癌症当中的驱动基因突变。这种突变的发生率整体可能并不高，如NTRK突变在所有实体瘤患者中仅有约1%，但广泛分布于17类癌症中，因而具备广谱抗癌的潜力。