2021年2月22日，美国食品和药物管理局(FDA)批准PD-1抑制剂cemiplimab单药一线治疗PD-L1表达≥50％、无EGFR、ALK或ROS1突变、不适合手术切除或放化疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

该批准是基于一项开放标签、随机、多中心III期EMPOWER-Lung 1 (NCT033088540)研究结果。研究纳入710例不适合手术切除或现有放化疗方案、在接受现有放化疗方案后进展的局部晚期IIIB/C期NSCLC患者，或既往未经治疗的转移性IV期NSCLC患者，所有患者均为PD-L1高表达[肿瘤细胞阳性比例分数(TPS)≥50%]。患者以1:1的比例被随机分为两组，分别接受cemiplimab350 mg（静脉给药，q3w）或研究者选择的含铂双药化疗方案。主要研究终点为总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。

研究结果显示，在整体人群中（n=710），使用cemiplimab(n = 356)的中位OS为22个月，化疗组(n = 354）为14个月（HR，0.68；95％CI，0.53-0.87；P=0.0022）,与化疗相比，cemiplimab将疾病死亡风险降低了32％。Cemiplimab组的中位PFS为6.2个月，而化疗组为5.6个月(HR，0.59; 95%CI：0.49-0.72; P <0.0001)。与化疗相比，cemiplimab将疾病进展或死亡风险降低了41%。Cemiplimab组ORR为37%，化疗组为21%。

ITT人群中的疗效数据

在PD-L1表达≥50%的意向性治疗（ITT）患者中（n=563），与化疗相比，cemiplimab将死亡风险降低了43%（HR=0.57；p=0.0002）、延长了总生存期（中位OS：未达到 vs 14个月）；与化疗相比，cemiplimab将疾病进展或死亡风险降低了46%（HR=0.54；p＜0.0001）、延长了无进展生存期（中位PFS：8个月 vs 6个月）。Cemiplimab组ORR为39%，化疗组为20%。

PD-L1表达≥50%人群中的疗效数据

这是cemiplimab获批的第3个适应证。2021年2月9日，cemiplimab通过优先审评方式获得FDA批准用于治疗曾经接受过hedgehog途径抑制剂(HHI)治疗或不适合接受HHI治疗的晚期基底细胞癌(BCC)患者。2018年9月，cemiplimab获得FDA批准用于治疗成人局部晚期或转移性、不适合手术或放疗的晚期皮肤鳞状细胞癌( CSCC )，是FDA批准的首个针对晚期CSCC的全身疗法。