Eiger是一家致力于开发和商业化靶向疗法治疗严重罕见和超罕见疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Zokinvy（lonafarnib），用于治疗早衰症（Progeria，又称：哈金森-吉尔福德早衰综合征，HGPS）和早衰样核纤层蛋白病（Progeroid Laminopathies，PL）。

值得一提的是，Zokinvy是全球第一个获批治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病（PL）的药物。在批准的同时，FDA颁发给Eiger一张罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），以奖励该公司在早衰症领域做出的突出贡献。Eiger计划出售这张PRV，根据早衰症研究基金会（PRF）的合作和供应协议，将于PRF平等分享收益。

Zokinvy通过优先审查程序获得批准，该药目前也在接受欧洲药品管理局（EMA）的加速评估。此前，Zokinvy已被美国FDA和欧盟EMA授予治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病的孤儿药资格（ODD）、被FDA授予突破性药物资格（BTD）和罕见儿科疾病资格（RPDD）。

早衰症和早衰样核纤层蛋白病（PL）是一独特的、超罕见、遗传性早衰性疾病，可导致儿童过早衰老，加速年轻患者的死亡。若未经治疗，早衰症儿童将死于心脏病，平均死亡年龄14.5岁。在美国，大约有20例早衰症和PL儿童和年轻成人患者。

Zokinvy是一种首创的、口服法尼基转移酶抑制剂（FTI），可阻断早衰蛋白的法尼基化。该药是一种疾病修正疗法，在早衰症儿童和年轻成人中具有显著的生存益处。在早衰症患者中，Zokinvy将死亡率降低了60%（p=0.0064），平均生存时间增加了2.5年。最常见的不良反应是胃肠道反应（呕吐、腹泻、恶心），大多数为轻度或中度（1级或2级）。许多早衰症患者已接受了持续10年以上的Zokinvy治疗。

lonafarnib是Eiger公司从默沙东授权获得，该药是一种特性鲜明的、处于后期开发阶段的、以法尼基转移酶为靶点的口服活性抑制剂，法尼基转移酶是通过名为异戊二烯化的过程参与蛋白质的修饰。早衰蛋白是一种法尼基化的异常蛋白，被认为不能被切割，导致与核膜紧密结合，从而导致核膜形态的改变和随后的细胞损伤。lonafarnib可阻断早衰蛋白的法尼基化，已被证实可显著降低早衰症儿童的死亡风险。