口服MEK抑制剂司美替尼（Selumetinib）联合顺铂和吉西他滨化疗治疗晚期胆道癌患者的随机II期研究

顺铂和吉西他滨(CisGem)是晚期胆道癌(BTC)的标准化疗方案。当在BTC连续给药时，MEK抑制剂司美替尼（Selumetinib）显示出与吉西他滨的协同作用。这项随机的2期试验旨在评估连续或序贯服用司美替尼和CisGem的疗效。

晚期BTC患者接受CisGemA组每天服用司美替尼，B组每天服用司美替尼，每个周期第1-5、8-19天。Arm C单独接收CisGem。司美替尼的剂量为75 mg BID，但由于毒性而修改为50 mg BID。

总共有51名受试者接受了评估。10周时，A组和C组(7.8%比12.8%，P = 0.54)或B组和C组(15%比12.8%，P = 0.78)的肿瘤大小的平均变化无显著差异。A组、B组和C组的中位无进展生存期(6.0、7.0、6.3个月，P > 0.95)或总生存期(11.7、11.7、12.8个月，P = 0.70)无差异。更多的参与者在含塞卢替尼的组中经历了3-4级毒性。在第一个10周期间，A组中有更多的参与者需要降低化疗剂量(P = 0.01)，化疗剂量强度较低。

在晚期BTC患者中，在CisGem中加入序贯或连续的司美替尼未能提高疗效，并增加了毒性。