艾伏尼布的功效与作用原理？

艾伏尼布 (Ivosidenib)是一种小分子、口服的突变细胞质异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)抑制剂，由Agios制药公司开发，用于治疗IDH1突变患者的癌症。

Ivosidenib (AG-120)是一种新型靶向药物，能够通过抑制突变体异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)抑制肿瘤代谢物2-羟戊二酸的产生，控制肿瘤细胞的生长、发展。

艾伏尼布作用原理

Ivosidenib是异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)突变体抑制剂，临床主要用于治疗IDH1突变体(mIDH1)急性髓性白血病(AML)。临床前研究表明，在ivosidenib中加入阿扎胞苷可增强mIDH1抑制相关的分化和细胞凋亡。

IDH1酶的突变形式产生一种代谢物，2-羟戊二酸(2-HG)，它被认为在急性髓性白血病(AML)、胶质瘤和其他癌症的形成和进展中发挥作用。升高的2-HG水平会干扰细胞代谢和表观遗传调节，从而促进肿瘤的发生。Ivosidenib靶向IDH1代谢途径，以防止肿瘤代谢物2-HG的积累。

艾伏尼布治疗效果

在一项258例idh1突变血液恶性肿瘤患者的1期研究中，报告了34例新诊断的急性髓性白血病(AML)患者的结果，这下患者每天接受500mg的药物治疗。最常见的各级不良事件是腹泻、疲劳，恶心，食欲下降。6例患者出现了分化综合征，不需要停药。 结果显示，有61.5%和77.8%的患者在用药1年后仍保持缓解，中位随访23.5个月，中位总生存期为12.6个月左右。在21例输血依赖患者中，9例患者在基线时不再依赖输血。 综上所述，Ivosidenib在AML患者中耐受性良好，治疗效果显著，并诱导持久缓解和输血独立性。