波纳替尼的早期标志性反应可预测CP-CML的一些临床结果

根据SOHO 2023年会上发表的研究，在经过大量预处理的慢性期慢性粒细胞白血病（CP-CML）患者中，在开始帕纳替尼治疗后达到早期细胞遗传学或分子标志性反应可以预测一些临床结果。

先前的研究和临床数据表明，接受顺序酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的患者和BCR-ABL1突变的患者更有可能出现较差的临床结果。波纳替尼是一种BCR-ABL1 TKI，可抑制与TKI耐药性相关的BCR-ABL 1的单一耐药性突变变体。

波纳替尼的2期PACE试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT01207440）表明，在对其他TKI表现出耐药性的CP-CML患者中，尽管早期标志性反应的重要性以前尚不清楚，但其疗效很有希望。

在这项分析中，研究人员评估了PACE的数据，以确定3个月时的标志性反应是否能预测长期无进展生存率、总生存率和最小残留疾病。

PACE是一项针对既往TKI治疗有耐药性且BCR-ABL1突变表明TKI耐药性的CP-CML患者的波纳替尼单臂开放标签试验。该试验招募了270名患者，截止数据为2017年2月。

基线时，在233名具有可评估的主要分子应答（MMR）数据的患者中，中位年龄为60岁，55%的患者为男性，61%的患者至少接受过3次TKI治疗。共有33名患者经历了MMR。

在有可评估数据的267名患者中，55%的患者在12个月时达到了主要的细胞遗传学反应。在3个月时，49%、34%和14%的患者分别达到主要反应1、主要反应2和MMR。

中位随访时间为56.8个月。分析显示，在3个月时达到MMR的患者中，4年无进展生存率有所提高（P=.01）；然而，这并没有转化为总体生存效益的提高（P=.884）。

该研究的主持人说：“没有3个月早期分子反应的患者可能稍后仍有反应，并有良好的长期结果；应继续使用帕纳替尼治疗。”。