佩米替尼（pemigatinib）用于FGFR1重排的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤患者的效果和副作用

2022年8月，美国FDA批准pemigatinib（Pemazyre，培米替尼，佩米替尼）用于患有成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）重排的复发或难治性骨髓/淋巴样肿瘤（MLN）的成人。

　　在28 名FGFR1重排复发或难治性MLN 患者中给予Pemigatinib治疗，直至疾病进展出现不可接受的毒性或直到患者能够接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT） 。

　　在有或没有髓外疾病（EMD）的18名骨髓慢性期患者中，14人达到CR。中位CR时间为104天。在有或没有EMD的4名骨髓急变期患者中，2人达到CR。在仅患有EMD的3名患者中，1名达到CR。对于所有28 患者，完全细胞遗传学缓解率为79％。

　　患者中最常见的不良反应是高磷血症、指甲毒性、脱发、口腔炎、腹泻、干眼症、疲劳、皮疹腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、浆液性视网膜脱离、四肢疼痛、食欲减退、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视力模糊、外周水肿和头晕。

　　最常见的3级或4级实验室异常是磷酸盐减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、血小板减少、丙氨酸氨基转移酶增加和中性粒细胞减少。

　　推荐的pemigatinib培米替尼剂量为13.5mg，每天一次，连续口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。