Decnupaz：全球首款BPDCN靶向ADC，​美国最新获批上市

Decnupaz通用名pivekimabsunirine-pvzy，是艾伯维研发、靶向CD123的抗体偶联药物（ADC），2026年5月27日获美国FDA正式批准上市，适应症为成人母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN），也是全球首个获批用于该罕见血液病的ADC制剂。

　　BPDCN属于超罕见高侵袭性血液恶性肿瘤，多发于60-70岁中老年男性，首发症状多为皮肤紫斑、结节，疾病极易快速侵袭骨髓、淋巴结甚至中枢神经系统，传统以高强度化疗联合造血干细胞移植为主，复发率高、可选药物稀缺，临床长期存在巨大用药缺口。该药物精准靶向BPDCN肿瘤细胞高表达的CD123靶点，依靠抗体搭载烷化毒素，定向进入癌细胞破坏DNA、诱导肿瘤细胞凋亡，实现靶向杀伤，且支持门诊输注给药，大幅优化就医模式。

　　药品获批依据全球多中心CADENZAⅠ/Ⅱ期临床试验数据，试验分为初治、复发难治两个患者队列：初治患者33例，综合完全缓解率69.7%，中位缓解时长9.7个月，近四成患者后续可顺利接受干细胞移植；51例复发难治患者综合缓解率15.7%，中位缓解持续9.2个月，部分患者获得移植机会。

　　用药上推荐剂量0.045mg/kg，每3周静脉输注一次，直至疾病进展或不耐受毒副反应。药品附带黑框肝毒性警示，可诱发肝静脉闭塞病，临床需全程定期监测肝功能；常见不良反应包含水肿、乏力、输注反应、消化道不适等。目前该药仅在美国获批上市，国内暂未引进与获批，尚未进入国内医保目录，是BPDCN罕见病领域里程碑式靶向新药。