急性髓系白血病分型和治疗方案等

白血病分为急性白血病和慢性白血病，随着特效药的研发，慢性白血病逐渐走向类似于糖尿病、高血压等慢性疾病的管理，患者生存期比较长，预后较好，但急性白血病仍然面临着未被攻克的挑战，急性髓系白血病（AML）是急性白血病中的一种，近年来相关治疗靶点成为研究热点。

　　急性髓系白血病（AML）分型

　　急性髓系白血病的特征是骨髓和外周血中原始细胞异常增生。根据临床上常用的白血病分型标准--FAB标准，AML可进一步分为M0~M7八种亚型，如急性早幼粒细胞白血病就是AML的一种亚型--M3型。之所以对AML进行分型，是因为分型对评估预后，制定治疗方案至关重要。

　　AML的FAB分型

　　急性髓系白血病是成人急性白血病中最常见的类型，且生存期较短--5年生存率只有24%，严重危害人们健康。我国AML年发病率约为1.62/10万，在白血病发病率中的占比为58.7%，排名最高，且急性髓系白血病发病率随着年龄增加而增高，因此，随着人口老龄化加剧，预计急性髓系白血病发病率会不断增加。

　　Q1、急性髓系白血病（AML）患者有哪些症状？

　　患者会出现包括发热、乏力、呼吸困难、出血（皮肤见出血点或淤青、齿龈出血或鼻腔出血等）、体重减轻和食欲减退等。部分为非特异症状。诊断白血病需要一系列正规检查方能确诊，这里提醒大家，健康人群不要因为其中某些症状就对号入座，影响心理状态。

　　Q2、急性髓系白血病（AML）该如何诊断？

　　就诊后医生通过询问病史、体格检查，如果怀疑是白血病会进行血常规、外周血涂片、出凝血指标等初筛检查，初筛后医生就会做出大致判断。

　　如果有问题会进行进一步的检查如骨髓穿刺和涂片，除了形态学检查，还需进行细胞遗传学、流式细胞检测以及基因分子学检测，基因二代测序目前已经成为白血病诊断非常重要的检测手段。

　　Q3、近年来治疗急性髓系白血病（AML）的药物在快速发展，针对急性髓系白血病（AML）的治疗药物或临床研究有哪些？

　　１、分子靶向药物治疗

　　2017年以来，AML患者告别了药物匮乏的时代，大量新药的研发应用预示着AML的治疗已经进入分子及免疫靶向治疗时代。随着对AML发病机制认识的不断深入和分子生物学技术的发展，各种小分子靶向药物应运而生，以BCL-2抑制剂（如维奈克拉）为代表的泛靶向治疗药物或靶向治疗药物陆续获批上市，包括FLT3抑制剂（如米哚妥林、索拉菲尼、吉瑞替尼）、IDH1抑制剂（如艾伏尼布）、IDH2抑制剂（如恩西地平）等等。

　　由于靶向药物一般只针对特定靶点，而在疾病进展过程中，克隆演化、耐药基因突变的获得等因素可能会影响靶向药物的疗效。因此，兼顾干细胞、信号通路、分化、甲基化等治疗方式的多靶点联合治疗可能是一个重要的解决方案。目前，研究学者正在探索靶向治疗药物联合X的临床研究，期待这部分的研究数据能早日公布。

　　２、免疫治疗

　　即通过提高免疫的方法来抵抗肿瘤，从而提高疗效。近年来免疫治疗的一项重大进展是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T），在T细胞的基础上用基因编辑的方法增强其功能，使其具有强大的杀伤肿瘤效果。CAR-T疗法在血液肿瘤取得了巨大的成功，尤其是在B细胞淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤以及多发性骨髓瘤领域。那么对于AML的疗效如何？以CD123和CLL-1为靶点的CAR-T治疗AML，已经有成功的报道案例，期待将来其技术更加成熟，能使更多的病人获益。

　　３、造血干细胞移植（HSCT）

　　在临床中仍然具有重要地位，约有20%的老年AML患者可获得长期生存，甚至可使复发难治的AML患者实现治愈。如何评估老年AML患者是否适合进行移植呢？主要有2点：

　　（1）获得了缓解或者接近缓解水平的高危患者。

　　（2）综合患者年龄、身体状况等因素考虑。