普钠替尼\Ponatinib vs.阿西米尼\Scemblix：哪个更适合白血病？

优点

每天吞咽一次或两次的药丸

可用作具有某种突变的人的治疗选择

与传统化疗相比，它靶向癌细胞的方式更精确

缺点

仅作为品牌提供，因此可能很贵

可引起过敏反应

不能随餐服用

普钠替尼（Ponatinib）疗效

在慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph阳性ALL）患者中进行了普纳替尼的2期试验。数据显示在 267 例慢性期 CML 患者中，56% 有主要的细胞遗传学反应（51% 的患者对达沙替尼或尼洛替尼的副作用有耐药性或不可接受的副作用，70% 的患者有 T315I 突变），46% 有完全的细胞遗传学反应（两个亚组分别为 40% 和 66%），34% 有主要分子反应（两个亚组分别为 27% 和 56%， 分别）。

无论基线 BCR-ABL 激酶结构域突变状态如何，都观察到反应并且是持久的;至少 12 个月的持续主要细胞遗传学反应的估计率为 91%。未检测到对普纳替尼产生耐药性的单个BCR-ABL突变。

在 83 例加速期 CML 患者中，55% 有主要血液学反应，39% 有主要细胞遗传学反应。在 62 例急变期 CML 患者中，31% 有主要血液学反应，23% 有主要细胞遗传学反应。在 32 例 Ph 阳性 ALL 患者中，41% 有主要血液学反应，47% 有主要细胞遗传学反应。

常见的不良事件是血小板减少症（37%）、皮疹（34%）、皮肤干燥（32%）和腹痛（22%）。在9%的患者中观察到严重的动脉血栓事件;3%的病例认为这些事件与治疗有关。共有12%的患者因不良事件而停止治疗。

阿西米尼（Scemblix）疗效

Asciminib （ABL001） 是一种有效的、特异性的、口服生物可利用的 BCR-ABL1 抑制剂，与批准的 ABL1 激酶抑制剂不同，因为它不与激酶的 ATP 结合位点结合。临床数据显示患者进行了大量预处理;70%（150 名患者中有 105 名）至少接受了 3 次 TKI。未达到阿西米尼的最大耐受剂量。

在慢性期CML患者中，34例（92%）血液学复发患者有完全的血液学反应;31例（54%）在基线时没有完全的细胞遗传学反应，有完整的细胞遗传学反应。在可以评估的患者中，有 48% 的患者在 12 个月内达到或维持了主要分子反应，其中 14 例患者中有 8 例 （57%） 被认为对普纳替尼有耐药性或不可接受的副作用。在基线时，5 例 （28%） 具有 T315I 突变的患者在 12 个月时达到或维持了主要分子反应。临床反应是持久的;44 例患者中有 40 例维持了主要分子反应。

剂量限制性毒性作用包括脂肪酶水平无症状升高和临床胰腺炎。常见的不良事件包括疲劳、头痛、关节痛、高血压和血小板减少症。

总结：不管是普钠替尼还是阿西米尼，都考虑到患者的具体情况和健康状况，应咨询主治医生，在这些治疗之间进行选择。这两种药物均已在临床试验中证明其有效性和安全性。