发布日期:2024-05-29 浏览次数:次
Enasidenib 是一种新型、同类首创的口服小分子 IHD2 抑制剂。它是一种非细胞毒性分化剂,通过诱导恶性细胞的成熟而起作用。与用于治疗急性早幼粒细胞白血病 (APML) 的全反式视黄酸 (ATRA) 在类别上相似,enasidenib 可诱导白血病成髓细胞的终末分化,并在没有细胞凋亡证据的应答患者中恢复正常的三谱系造血。与传统的细胞毒性疗法相比,这种独特的差异疗法可能有助于免疫系统的重建和正常功能的恢复,从而提供额外的优势。
Enasidenib 是一种口服、选择性、靶向突变 IDH2 抑制剂,经美国食品药品监督管理局批准用于治疗 IDH2 突变 (mIDH2) 复发或难治性 (R/R) AML。在复发/难治性 AML 中,enasidenib 的总缓解率 (ORR) 为 41%,包括 30% 的完全缓解或完全缓解但血液学恢复率不完全。 此外,42% 的患者实现了红系、中性粒细胞和/或血小板计数的血液学改善,符合国际工作组 2006 年 MDS 标准的定义。10 此外,17 名m IDH2 MDS 患者被纳入最初的 1 期 AG221-C-001 研究,17 名患者中有 9 名 (53%) 有反应,包括 13 名患者中的 6 名 (46%) 既往接受过低甲基化剂 (HMA) 治疗,中位总生存期 (OS) 为 16.9 个月。试验表明,该药物是安全的,并且总体耐受性良好。最常见的副作用是黄疸(38%)和恶心(23%)。
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