佩美替尼/培美替尼（Pemigatinib）对多种肿瘤有反应

佩美替尼/培美替尼（Pemigatinib）在多种肿瘤类型中取得了缓解，在包含FGFR1-3融合患者的队列中客观缓解率最高（26.5％）。其中包括胶质母细胞瘤和胰腺癌的反应（目前尚不清楚这些癌症对FGFR抑制剂有反应），以及以前未报告的FGFR改变的患者。

　　研究人员还发现某些同时发生的突变与患者的反应相关。例如，BAP1突变与较高的反应率相关，而TP53的改变与较低的反应率相关。

　　FGFR改变可驱动多种肿瘤类型的癌症进展，使其成为有希望的治疗靶点。然而，第一代FGFR抑制剂缺乏靶点选择性，经常导致无法忍受的毒性，限制了其在临床上的有效性。培美替尼通过选择性地靶向癌症中常见的某些FGFR蛋白来克服这一问题；该药物此前已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗具有成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）重排的难治性胆管癌和骨髓/淋巴肿瘤（MLN）。

　　这项开放标签、单臂II期篮子研究旨在评估培美替尼对于既往接受过治疗的携带FGFR突变或融合/重排的不可切除或转移性实体瘤患者的疗效和安全性。该试验招募了111名患者，并根据FGFR改变的具体类型将参与者分为三个队列。患者中56％为女性，中位年龄为62岁；56％的患者之前接受过两种以上的治疗。

　　安全性与之前的培美替尼研究一致，84％的患者最常见的不良事件是高磷血症或血液中磷含量过高，其次是口腔炎（53.2％）、脱发（41％）、腹泻（39％）便秘（33％）。其中，只有超过1％的患者出现3级或更高水平的口腔炎（9％）。

　　培米替尼仿制药-LuciPem已在老挝上市，厂家：卢修斯制药（lucius）。