培美替尼（Pemigatinib）对患有FGFR3基因改变的不可切除或转移性尿路上皮癌患者有效且安全

根据2期FIGHT-201试验的最终结果，培美替尼/派美替尼（pemigatinib）是一种选择性、有效的口服FGFR1至FGFR3抑制剂，在患有FGFR3突变或融合/重排的转移性或不可切除的尿路上皮癌患者中具有良好的耐受性和临床活性。之前接受过治疗的人。

　　目前尿路上皮癌患者的一线治疗标准是铂类化疗，然后对化疗未进展的患者进行PD-L1抗体avelumab维持治疗。不符合铂类治疗资格的患者可能会在一线接受检查点抑制剂治疗。

　　开放标签、单臂、2期FIGHT-201试验招募了260名患有转移性或手术不可切除的尿路上皮癌的患者，这些患者患有FGFR3突变或融合/重排（队列A；n=204）或其他FGF/FGFR改变（队列B；n=56）。患者每天一次连续（n=101）或间歇性（用药2周/停药1周；n=103）接受13.5mg培美替尼治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要终点是队列A的连续治疗组的客观缓解率（ORR）。次要终点包括队列A的间歇治疗组和队列B的ORR、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性。

　　A组连续的ORR为17.8％，A组间歇性的ORR为23.3％。那些携带最常见FGFR3突变（S249C，n=107）的患者在各队列中具有相似的ORR。A组连续组和A组间歇组的中位DOR均为6.2个月。中位PFS分别为4.0和4.3个月，OS分别为6.8和8.9个月。培美替尼在B组患者中表现出有限的临床活性。最常见的治疗中出现的不良事件是腹泻、脱发、口腔炎和高磷血症。

　　培米替尼仿制药-LuciPem已在老挝上市，厂家：卢修斯制药（lucius）。卢修斯版培米替尼已经通过老挝卫生部门的批准上市。