艾伏尼布/拓舒沃(TIBSOVO)治疗携带IDH1突变白血病患者的功效怎样？

　艾伏尼布/拓舒沃(Tibsovo/ivosidenib)是全球首个且目前唯一获批的靶向疗法，用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）。基于艾伏尼布/拓舒沃(Tibsovo/ivosidenib)在IDH1突变的复发性或难治性MDS患者（n=18）中关键性的I期开放标签临床研究结果，FDA批准了该项适应症。研究结果显示，在艾伏尼布/拓舒沃(Tibsovo/ivosidenib)治疗组中，患者完全缓解率（CR）为38.9％，客观缓解率（ORR）为83.3％。

　　此外，达到CR的中位时间为1.9个月（。在数据截止日期时，CR的中位持续时间尚未达到，而中位总生存期为35.7个月。此外，基线时9名患者红细胞或血小板输血依赖，其中66.7％（n=6）在基线后任何≥56天不再依赖输血。总体而言，治疗相关的不良事件与艾伏尼布/拓舒沃(Tibsovo/ivosidenib)此前报道的安全性特征一致。

　　在美国，每年有约1.6万人被诊断患有MDS。大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，该突变为一种早期的“驱动”突变。对于携带IDH1突变的MDS患者，其预后通常与较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病（AML）的风险相关。

　　艾伏尼布/拓舒沃(Tibsovo/ivosidenib)已被美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗携带IDH1突变的成年R/R骨髓增生异常综合（MDS）患者，并被授予优先审查资格。优先审查资格通常授予能显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的有效性或安全性的药物，并能加速审批。

　　艾伏尼布/拓舒沃(Tibsovo/ivosidenib)是一种针对特定的靶点异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的精准疗法。艾伏尼布/拓舒沃(Tibsovo/ivosidenib)已在美国、欧盟、澳大利亚、阿拉伯联合酋长国（UAE）和中国获得了批准。

　　在美国，艾伏尼布/拓舒沃(Tibsovo/ivosidenib)已获批准用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者、新诊断携带IDH1突变的AML成人患者（年龄≥75岁或伴有合并症无法接受强化诱导化疗的患者）、携带IDH1突变的复发或难治性MDS成人患者、以及对先前接受过治疗的携带IDH1突变的胆管癌患者。