Ayvakyt（阿伐替尼）作为罕见血液疾病的首个治疗方法！

欧盟委员会（EC）已批准Ayvakyt（avapritinib，阿伐替尼）作为第一个治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）的药物。

　　系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的血液系统疾病，可导致多个器官系统出现一系列衰弱症状。ISM占SM病例的绝大多数，尽管有多种针对症状的治疗方法，但许多ISM患者仍然承受着沉重的疾病负担。Ayvakyt的工作原理是针对KITD816V，这是该疾病的主要根本原因。

　　PIONEER试验积极结果，结果显示，与安慰剂相比，Ayvakyt在主要和所有关键次要终点（包括整体症状和肥大细胞负荷测量）方面具有显着改善。Ayvakyt还被发现具有良好的耐受性和良好的安全性，大多数不良反应据报告为轻微。

　　Ayvakit已获得EC批准用于治疗某些患有侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤的SM、肥大细胞白血病和不可切除或转移性胃肠道间质瘤的患者。