研究丨Concizumab与抑制剂治疗血友病的3期试验

　Concizumab是一种抗组织因子途径抑制剂单克隆抗体，旨在通过皮下注射实现所有血友病类型的止血。

　　explorer7试验，评估concizumab对患有抑制剂的A型或B型血友病患者的安全性和有效性。患者以1:2的比例随机分配至至少24周不接受预防（第1组）或接受concizumab预防至少32周（第2组）或非随机分配至接受concizumab预防至少24周（组3和4）。三名接受concizumab治疗的患者（包括来自explorer7试验的一名患者）因非致命性血栓栓塞事件而暂停治疗后，以每公斤体重1.0mg的负荷剂量重新开始concizumab治疗，随后每天每公斤体重0.2mg（可能根据情况进行调整）第4周测量的concizumab血浆浓度的基础）。

　　在133名入组患者中，19名被随机分配到第1组，33名被随机分配到第2组；其余81例被分配到第3组和第4组。第1组的估计平均年化出血率为11.8次。接受concizumab治疗的患者（第2、3和4组）的总体中位年化出血率为0次。重新开始Concizumab治疗后，没有报告血栓栓塞事件。concizumab的血浆浓度随时间保持稳定。

　　在患有抑制剂的A型或B型血友病患者中，使用concizumab预防的年化出血率低于未预防的患者。