FDA批准酶替代疗法用于治疗罕见的凝血障碍，安全性怎么样？

武田的酶替代疗法获得FDA批准用于治疗罕见的凝血障碍。

　　武田的Adzynma（ADAMTS13，重组krhn）已被美国食品和药物管理局（FDA）批准作为先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的首选治疗选择，cTTP是一种极其罕见的遗传性凝血障碍。

　　cTTP它是由调节凝血的ADAMTS13酶缺乏引起的。cTTP患者可能会出现严重出血、中风和重要器官损伤，如果不及时治疗，死亡率很高。

　　Adzynma已被授权用于成人和儿童患者的预防性或按需治疗，它是ADAMTS13酶的纯化重组形式，通过替代低水平的缺陷酶发挥作用。

　　FDA的决定得到了cTTP患者后期试验结果的支持，这些患者被随机接受6个月的Adzynma或基于血浆的治疗，然后交叉接受另一种治疗，再接受6个月的治疗。

　　在接受Adzynma作为预防性治疗期间，没有患者经历过急性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）事件，而接受血浆治疗的患者则发生了一起急性TTP事件。

　　此外，接受Adzynma治疗的患者没有报告亚急性TTP事件，而接受血浆治疗的4名患者则报告了5起亚急性TTP事件。

　　研究人员表示，Adzynma为患者提供了一种治疗选择，可以替代其缺陷的ADAMTS13酶，并提供良好的疗效和安全性，与当前基于血浆的疗法相比，可以减少给药时间和剂量。