恩西地平的面世满足了IDH2阳性的AML患者治疗需求

急性骨髓系列白血病（AML）是最常见的急性白血病类型之一。它起源于骨髓，但很快会扩散到血液中。与正常血细胞发育不同，AML患者骨髓中异常白细胞的快速增加可能会干扰正常血细胞的生成，导致健康的白细胞、红细胞和血小板数量减少。

早在2017年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Celgene公司的恩西地平（Idhifa / enasidenib），用于治疗成人复发或难治性AML患者，这些患者携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变。这是首个针对这一特定疾病获得批准的新恩西地平是一种IDH2抑制剂，也是第一个上市的代谢疗法药物，它与化疗和免疫疗法等癌症治疗方法不同。它通过降低致癌代谢产物的水平，阻断促进细胞生长的几种酶的作用，从而间接抑制肿瘤的生长。

据世界卫生组织统计，目前白血病的发病率约为每10万人中有5人患病，其中超过一半是AML。带有IDH2突变的复发/难治性AML患者约占全部AML患者的8%至19%。因此，恩西地平的问世作为FDA批准的唯一一种专门针对这一特殊患者群体的治疗方法，在一定程度上满足了IDH2阳性的复发/难治性AML患者的治疗需求。

在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发/难治性AML患者。研究结果显示，对于这类患者，Idhifa能够实现完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数缓解持续时间为8.2个月。动物实验也表明，恩西地平能够有效降低移植小鼠体内的2-HG水平，恢复IDH2突变体抑制的巨核红细胞分化，逆转突变体IDH2在干细胞中对DNA甲基化的影响，2-HG水平显著降低的程度为90.6%。综合试验结果，恩西地平能够提高缓解率，延长缓解持续时间，实现部分血液学缓解，改善患者病情，减轻痛苦，对患者的病情有积极作用。

恩西地平是第一种通过干预肿瘤细胞代谢来治疗AML的药物，它是基于分子生物学和生物化学研发的。它仅抑制肿瘤细胞的特定酶，而不影响机体正常的三羧酸循环，显示出多方面的创新性。作为一种罕见病药物，由于明确的诊断和适应症以及肯定的疗效，恩西地平获得了优先审批资格，研发历时9年最终获得批准。恩西地平的批准为AML患者带来了希望，也为罕见病药物的研究注入了新的动力。希望国内外专家能够研发出更多、更好的药物，减轻患者的病痛。

目前，恩西地平在中国尚未上市，因此很遗憾，国内患者无法在国内购买到该药物。由于这种药物尚未上市，也无法使用医保。如果患者急需该药物，只能选择前往国外购买原研药。这是一种获得药物的途径，但所付出的代价非常高昂，包括往返国外的费用、药品的费用以及语言障碍等，这对寻求药物的患者来说是非常困扰的。