Onureg(阿扎胞苷片)美国获批维持治疗急性髓性白血病(AML)

百时美施贵宝（BMS）于2020年9月1日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Onureg阿扎胞苷片300mg片剂，该药是一种新的口服疗法，用于病情首次缓解的急性髓性白血病（AML）成人患者的维持治疗，具体为：用于接受强化诱导化疗实现首次完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、且不能完成强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者的继续治疗。 

什么是急性髓系白血病(AML)？

成年人中，急性髓系白血病(AML)是最为常见的一种急性白血病类型，约占80%～90%。AML发病机制为造血干/祖细胞变异，骨髓中髓系原始细胞明显增生而分化受阻，抑制正常造血功能，外周血白细胞数量及质量均存在异常，患者伴有贫血及血小板减少。若不及时诊断治疗，患者可在短时间内发生骨髓造血功能衰竭而死亡。 

阿扎胞苷片治疗效果

回顾性分析5例难治复发AML患者的临床特征,包括骨髓在内的检查结果及诊治经过,并回顾相关文献。结果：所有患者均顺利完成至少4个疗程的化疗。5例患者中,完全缓解(CR)2例,骨髓缓解伴血象不完全恢复(CRi)1例,疾病稳定(SD)2例;所有患者均合并肺部感染,其中1例合并感染性休克。患者总生存时间558(234~1 430)d,目前所有患者均存活。 

由此得出结论：对于难治复发AML,阿扎胞苷片联合Bcl-2抑制剂Venetoclax治疗安全,有效。