Sohonos (palovarotene)是什么药？

Sohonos (palovarotene)是一种对视黄酸受体的γ亚型具有特定选择性的口服药物，视黄酸受体是视黄酸信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节剂。该药物旨在介导类视黄醇信号通路中受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少FOP中新的异常骨形成。Sohonos的推荐剂量包括5 mg的慢性日剂量(或14岁以下儿科患者的体重当量)，可根据突发症状进行调整/增加。

进行性骨化性纤维发育不良(FOP)是一种极其罕见的遗传疾病，其特征是正常骨骼以外区域的骨发育异常。这种疾病导致运动受限和关节融合，导致畸形、活动受限和过早死亡。Sohonos通过选择性靶向视黄酸信号通路中的视黄酸受体γ(rarγ)来减少新的异常骨形成。

Sohonos从美国食品药品监督管理局(FDA)获得了治疗FOP的罕见病药物和突破性疗法称号，并获得了新药申请的优先审查(NDA)。Sohonos也接受了许多其他监管机构的审查。2023年7月，欧盟委员会没有授予palovarotene上市许可。Sohonos目前在美国、加拿大，并在阿拉伯联合酋长国获得有条件批准。

美国食品药品监督管理局已经批准Sohonos用于减少患有进行性骨化性纤维发育不良的成年人和8岁及以上女性儿童以及10岁及以上男性儿童的新异位骨化(骨外骨形成)体积。Sohonos是第一个被批准用于进行性骨化性纤维发育不良患者的药物。