特立氟胺片的药物适应症及治疗效果？

特立氟胺片属于罕见病药物，适应症为复发型多发性硬化，治疗效果显著。多发性硬化是一种终身、慢性、进展性疾病，可引起神经髓鞘的破损和剥落，损害脊髓、大脑以及视神经功能，有药物适应症的患者可在医生的指导下用药。

药物适应症

特立氟胺片（Teriflunomide, Aubagio®）由赛诺菲公司研发，是一种靶向线粒体酶二氢乳清酸脱氢酶的口服免疫调节剂，适用于成年患者的复发性缓解性多发性硬化症的治疗。2021年6月18日，特立氟胺片在欧盟首次获得批准，用于≥10岁儿童患者的这一适应证。

作用机制

特立氟胺（Aubagio®）是一种免疫调节药物，能选择性、可逆性地抑制 DHL的线粒体酶活，并能有效地抑制 DHL的生成，降低淋巴细胞的增殖。但其治疗MS的具体作用机制尚不明确，可能与活化淋巴细胞数量的减少有关。

治疗效果

对于复发型多发性硬化症（MS）患者来说，特立氟胺治疗效果理想，而且具有很高的安全性，可以加快病人的康复速度，同时还可以促进病人的神经功能的恢复，是一种有效的治疗方法。

多发性硬化是好发于年轻人的最常见的神经系统疾病之一，疾病修正疗法(DMT)是MS患者缓解期的标准治疗。由于MS是终生性神经退行性疾病，患者需要长期有效且耐受性良好的治疗，因此DMT药物的长期安全性问题值得关注。

Ⅲ期TOWER核心+延长试验显示,在特立氟胺14mg/d最长应用达7.22年期间，治疗有效且安全性和耐受性良好，无新发病变或非预期安全性问题，与Ⅲ期TOWER核心研究结果一致，提示特立氟胺长期治疗的安全性和有效性。

参考文献

[1]胡学强,许贤豪.特立氟胺用于复发型多发性硬化患者的长期安全性和有效性：Ⅲ期TOWER延长试验解读[J].中国神经免疫学和神经病学杂志,2021,28(04):280-282+306.