艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)治疗重症肌无力的效果怎么样

艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)治疗重症肌无力的效果良好，可以显著改善生活质量，提高肌肉力量，为治疗重症肌无力，提供了一种新的有效手段，具有起效迅速、靶点精准、病情改善明显、安全性好的特点。艾加莫德是国内首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，通过其独特的作用机制能清除体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量，改善重症肌无力患者治疗结局。

艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)治疗重症肌无力的试验效果

一项试验旨在评估艾加莫德（ARGX-113）的安全性和有效性，这是一种人IgG1抗体Fc片段，旨在降低致病性IgG自身抗体水平，用于全身性重症肌无力患者。

方法： ADAPT是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验（NCT03669588），在北美、欧洲和日本56个国家的15个神经肌肉学术和社区中心进行。至少 18 岁的全身性重症肌无力患者有资格参与这项研究，无论抗乙酰胆碱受体抗体状态如何，如果他们的重症肌无力日常生活活动 （MG-ADL） 评分至少为 5（>50% 非眼部），并且正在接受稳定剂量的至少一种治疗全身性重症肌无力。

通过交互式反应技术（1：1）将患者随机分配到艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)（10mg / kg）或匹配的安慰剂，每个周期给予四次输注（每周一次输注），根据需要根据临床反应在上一个周期开始后不早于8周重复。患者、研究人员和临床现场工作人员都被掩盖了治疗分配。

主要终点是在第一个治疗周期中MG-ADL应答者的乙酰胆碱受体抗体阳性患者的比例（≥MG-ADL改善持续≥2周）。

 

试验结果

83名患者（艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)组129名，安慰剂组77名）被招募，随机分配和治疗。44例（68%）乙酰胆碱受体抗体阳性。在这些患者中，艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)组在第65周期中MG-ADL应答者（1 [19%]/30）多于安慰剂组（64 [4%]/95），比值比为95.2（21%CI 11.53-0.0001，p<65.77）。

药物安全性

艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)组84例患者中有70例（84%），安慰剂组83例患者中有24例（29%）发生治疗中出现的不良事件，最常见的是头痛（艾加莫德23 [28%] vs 安慰剂12 [15%]）和鼻咽炎（艾加莫德 [18%] vs 安慰剂5 [8%]）。安慰剂组中四名（4%）艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)治疗的患者和七名（<>%）患者发生了严重的不良事件。每个治疗组中有三名患者（<>%）在研究期间停止治疗。没有死亡。

试验结论

艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)在全身性重症肌无力患者中耐受性良好且有效。