普拉替尼（pralsetinib）在RET融合阳性癌症中具有良好耐受性和持久反应！

国际I/II期ARROW试验的结果，高选择性RET抑制剂pralsetinib（普拉替尼）具有良好的耐受性，并在RET融合阳性癌症患者中表现出强大、持久的反应，无论肿瘤类型如何。

　　发表在《自然医学》（NatureMedicine）上的研究结果显示，在23名患有多种癌症类型的患者中，总体缓解率为57％，疾病控制率为83％。这些发现建立在先前在RET改变的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌中报告的积极结果的基础上，表明靶向治疗可能为RET融合患者提供组织不可知的益处。

　　根据该试验的早期结果，美国食品和药物管理局于2020年9月批准pralsetinib（普拉替尼）用于治疗RET融合阳性NCLSCs，并于2020年12月批准用于治疗晚期RET改变的甲状腺癌。

　　为了确定该疗法是否提供了非小细胞肺癌和甲状腺癌以外的益处，这项开放标签的单臂研究还招募了患有多种RET融合阳性实体瘤的患者。该队列中的常见癌症包括胰腺癌、胆管癌、神经内分泌肿瘤和肉瘤。

　　该研究招募了29名患有12种不同癌症类型的患者。其中，23名患者能够根据数据截止日期和预先指定的评估标准评估疗效。这些患者的中位年龄为53岁；14名（61％）为女性。种族人口统计数据为65％的白人、30％的亚洲人和4％的黑人。大多数患者患有转移性疾病（87％）并且之前接受过癌症治疗（87％）。

　　其中，3名知者（13％）确认完全解决，10名（43％）确认部分解决。中位反应持续时间为11.7个月，中位无进展保存期为7.4，中个生命周期13.6个月。

　　在25名患者（86％）中观察到与治疗相关的副作用，20名患者（69％）出现3级或更高级别的不良事件。最常见的副作用是肝酶天冬氨酸转氨酶和丙氨酸转氨酶水平升高，以及白细胞水平降低（中性粒细胞减少症）。共有17名患者（59％）出现短期剂量中断，13名患者（45％）由于副作用而出现永久性剂量减少。