培米替尼(pemigatinib)用于FGFR1重排的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤的效果丨副作用丨用法

美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准2022年8月pemigatinib (Pemazyre, 培米替尼) 用于患有成纤维细胞生长因子受体1 ( FGFR1 ) 重排的复发或难治性骨髓/淋巴样肿瘤 (MLN) 的成人。培米替尼又叫佩米替尼，

　　在研究中评估了疗效，28名复发或难治性MLNs患者FGFR1重排。符合条件的患者给予培米替尼直至疾病进展、出现不可接受的毒性或直到患者能够接受allo-HSCT。结果显示对于所有28名患者，完全细胞遗传学缓解率为79%。

　　患者中最常见（≥20%）的不良反应是高磷血症、指甲毒性、脱发、口腔炎、腹泻、干眼症、疲劳、皮疹腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、浆液性视网膜脱离、四肢疼痛、食欲下降、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视力模糊、外周水肿和头晕。

　　最常见（≥10%）的3~4级实验室异常是磷酸盐减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、血小板减少、丙氨酸氨基转移酶增加和中性粒细胞减少。

　　培米替尼的推荐剂量为13.5mg，每天一次，连续口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。