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Efanesoctocog Alfa用于预防和治疗严重A型血友病患者的效果如何?

发布日期:2023-02-06 浏览次数:

 fanesoctocog alfa用于预防和治疗既往接受过治疗的严重A型血友病患者出血事件的疗效、安全性和药代动力学尚不清楚。

  一项3期研究,涉及12岁或以上的重度血友病A患者。在A组中,患者接受每周一次的efanesoctocog alfa(每公斤体重50IU)预防,持续52周。在B组中,患者接受了efanesoctocog alfa的按需治疗26周,随后接受每周一次的efanesoctocog alfa预防,持续26周。主要终点是A组的平均年化出血率;关键次要终点是A组预防期间年化出血率与研究前因子VIII预防期间出血率的患者内部比较。其他终点包括出血事件的治疗、安全性、药代动力学以及身体健康、疼痛和关节健康的变化。

Efanesoctocog Alfa用于预防和治疗严重A型血友病患者的效果如何?

  在A组(133名患者)中,中位年化出血率为0(四分位数间距,0至1.04),估计年化平均出血率为0.71(95%置信区间[CI],0.52至0.97)。平均年化出血率从2.96(95%CI,2.00至4.37)下降至0.69(95%CI,0.43至1.11),这一发现显示优于研究前因子VIII预防(P<0.001)。B组共有26名患者入组。在总人群中,几乎所有的出血事件(97%)都在一次注射efanesoctocog alfa后得到解决。每周使用efanesoctocog alfa进行预防,在一周的大部分时间内提供超过40IU/dL的平均因子VIII活性,在第7天为15IU/dL。使用efanesoctocog alfa预防52周(A组)改善了身体健康(P<0.001),疼痛强度(P=0.03)和关节健康(P=0.01)。在整个研究人群中,efanesoctocog alfa具有可接受的副作用,并且未检测到因子VIII抑制剂的发展。

  在患有严重血友病A的患者中,每周一次的efanesoctocog alfa提供了优于研究前预防的出血预防、正常至接近正常的因子VIII活性,并改善了身体健康、疼痛和关节健康。