阿伐曲波帕对慢性免疫性血小板减少症研究

阿伐曲波帕在成年慢性免疫性血小板减少症患者中的疗效在3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验（研究302）中得到评估。患者之前曾接受过一种或多种慢性免疫性血小板减少症治疗，并且平均筛查和基线血小板计数<30x10^9>15x10^9/L）以及是否同时使用慢性免疫性血小板减少症药物进行集中分层，然后随机（2:1）接受阿伐曲波帕或安慰剂治疗6个月。患者每天一次接受20mg的起始剂量，随后根据血小板反应滴定剂量。

　　此外，患者可以逐渐减少伴随的ITP医药产品，并按照当地护理标准接受救援治疗。每个治疗组中超过一半的所有患者有≥3次既往ITP治疗和29%的安慰剂患者和34%的阿伐曲波帕患者有既往脾切除术。

　　49名患者被随机分组，32名接受阿伐曲波帕，17名接受安慰剂，两个治疗组的平均 [SD] 基线血小板计数相似。中位年龄为44 岁。共有8.2%的患者年龄≥65岁，没有患者≥75岁。对阿伐曲波帕治疗患者中位暴露时间为26周和对安慰剂治疗患者为6周。该试验的主要疗效结果是血小板计数≥50x10^9/L的累计周数在没有抢救治疗的6个月治疗期间。接受阿伐曲波帕治疗的患者在没有救援治疗的情况下血小板计数≥50x10^9/L的持续时间比接受安慰剂的患者长。

　　表：血小板反应的累积周数-研究302