国药丨Brukinsa泽布替尼在美国获批新适应症：治疗华氏巨球蛋白血症

2019年11月，百悦泽®获美国FDA批准，实现中国原研抗癌新药出海“零突破”。

　　2021年09月，美国FDA批准Brukinsa（百悦泽®，zanubrutinib，泽布替尼），用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者。这是Brukinsa在美国获批的第二项适应症。

　　用药方面，Brukinsa推荐剂量为160mg每日2次，或320mg每日一次，可空腹或饭后服用。Brukinsa剂量可根据不良反应进行调整，如果患者存在重度肝损害和正服用有特定相互作用的药物时，可降低剂量。

　　此次研究将Brukinsa与Imbruvica（亿珂®，ibrutinib，伊布替尼）进行了对比。队列1共入组了201例携带MYD88突变（MYD88MUT）的患者。

　　结果显示：根据修订版第六届华氏巨球蛋白血症国际工作组（IWWM-6）缓解标准（Treon 2015），Brukinsa治疗组VGPR为28%，而Imbruvica治疗组为19%。根据IWWM-6缓解标准（Owen et al 2013），Brukinsa治疗组VGPR为16%，而Imbruvica治疗组为7%。

　　在FDA批准的Brukinsa标签中，主要疗效结果定义为：IRC评估的部分缓解（PR）或更好缓解率。而基于任一版本的 IWWM-6缓解标准，Brukinsa治疗组的缓解率为78%（95%CI:68，85），Imbruvica组为78%（95%CI:68，86）；在12个月时，Brukinsa组无事件持续缓解率为94%（95%CI:86，98），Imbruvica组为88%（95%CI:77，94）。

　　该试验中，基于779例患者的汇总安全性人群，Brukinsa组最常见（≥20%的患者）的不良反应为；中性粒细胞减少、上呼吸道感染、血小板减少、皮疹、出血、肌肉骨骼疼痛、血红蛋白降低、瘀青、腹泻、肺炎、咳嗽。

　　在中国，Brukinsa（百悦泽®，泽布替尼）已获得3项批准：

　　（1）2020年6月，获附条件批准，用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL成人患者；

　　（2）2020年6月，获附条件批准，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者；

　　（3）2021年6月，获附条件批准，用于治疗既往至少接受过一种治疗的WM成人患者。