克唑替尼新适应症，治疗ALK阳性炎性肌纤维母细胞瘤效果和安全性如何？

2022年7月，美国FDA批准克唑替尼Xalkori用于1岁及以上患有不可切除、复发或难治性炎症性间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性肌纤维母细胞瘤的成人和儿童患者。

　　克唑替尼的安全性和效果在两项试验中进行了评估，其中有14名儿童和7名患有不可切除、复发性或难治性ALK-正IMT成人患者。

　　由独立审查委员会评估，14名儿童患者中共有12名经历了客观反应。对于7名成年患者，5名患者有客观反应。

　　儿童患者最常见的不良反应（≥35％）是呕吐、恶心、腹泻、腹痛、皮疹、视力障碍、上呼吸道感染、咳嗽、发热、肌肉骨骼疼痛、疲劳、水肿、便秘和头痛。成人患者最常见的不良反应（≥35％）是视力障碍、恶心和水肿。

　　成人患者的推荐克唑替尼剂量为每天2次口服250mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。推荐的儿科剂量为280mg/㎡，每天2次口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。