维奈妥拉/维奈克拉治疗急性髓性白血病患者延长了生存期？

白血病是一类由于造血干细胞恶性增殖引起的疾病，主要分为急性白血病和慢性白血病。我国白血病的发病率在各类型肿瘤中位居第六位。急性白血病可分为：急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病；慢性白血病又可分为：慢性粒细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病。对于急性髓系白血病（AML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者而言，可供选择的药物治疗手段比较有限。但是，维奈妥拉（英文名称venetoclax ）的上市，让白血病患者有了新的治疗选择！

维奈妥拉（英文名称：venetoclax ）是世界上第一款靶向B细胞淋巴瘤因子2（BCL-2）的选择性抑制药物。BCL-2是一种能抑制细胞凋亡的蛋白，白血病患者体内的BCL-2蛋白会阻止肿瘤细胞的凋亡，而BCL-2抑制剂能使BCL-2蛋白失去活性，从而促使癌细胞死亡。维奈妥拉获得美国FDA突破性药物和优先审评的地位。被美国FDA批准用于治疗：成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、成人急性髓系白血病(AML)。

　　急性髓性白血病（AML）多发于年长者，患者的诊断中位年龄为68岁，但是老年白血病患者由于身体的原因，不能耐受大剂量化疗，因此这类患者的有效治疗选择有限。维奈妥拉的出现，让老年患者可以免受化疗带来的痛苦，一项国际Ib/II期研究结果显示，在老年急性髓性白血病患者中，有超过半数的患者经维奈妥拉联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）治疗后可快速达到完全缓解。

　　共有82例患者接受了推荐剂量治疗，结果显示：在82例患者中有44例患者达到完全缓解（伴或不伴血液学恢复），首次应答的中位时间为1.4个月，该队列的中位应答持续时间为8.1个月，中位总生存期（OS）为10.1个月。维奈妥拉联合LDAC治疗的安全性可管理，可在不适合接受化疗的老年急性髓性白血病患者中产生快速和持久的应答。高缓解率、低早期死亡率以及快速、持久的缓解令维奈妥拉联合LDAC治疗成为老年急性髓性白血病患者的一种新的治疗选择。