塞利尼索(SELINEXOR)可以用于治疗难治性或复发性多发性骨髓瘤？

美国食品和药物管理局批准塞利尼索（XPOVIO,KaryopharmTherapeuticsInc.）与硼替佐米和地塞米松联合用于治疗已接受过至少一种先前治疗的成年多发性骨髓瘤患者。

　　FDA于2019年加速批准塞利尼索与地塞米松联合用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的成年患者，这些患者既往接受过至少四种治疗，并且其疾病对至少两种蛋白酶体抑制剂、至少两种免疫调节剂难治和抗CD38单克隆抗体。

　　在BOSTON试验(KCP-330-023,NCT03110562)中评估了塞利尼索联合硼替佐米和地塞米松的疗效，这是一项随机(1:1)开放标签、多中心、主动比较对照试验，针对既往患有RRMM的患者接受过至少一种且至多三种先前的治疗。与标准每周两次硼替佐米加低剂量地塞米松(Vd)相比，患者每周一次口服塞利尼索联合每周一次皮下注射硼替佐米和每周两次低剂量地塞米松(SVd)。

　　主要疗效指标是独立审查委员会使用国际骨髓瘤工作组反应标准评估的无进展生存期(PFS)。SVd臂的估计中位PFS为13.9个月（95%CI:11.7，不可估计），Vd臂为9.5个月（95%CI:7.6，10.8）（估计风险比0.70；95%CI:0.53，0.93））。至少20%的患者报告的常见不良反应包括恶心、疲劳、食欲下降、腹泻、周围神经病变、上呼吸道感染、体重减轻、白内障和呕吐。3-4级实验室异常（≥10%）是血小板减少症、淋巴细胞减少症、低磷血症、贫血性低钠血症和中性粒细胞减少症。

　　处方信息提供了血小板减少症、中性粒细胞减少症、胃肠道毒性、低钠血症、严重感染、神经毒性、胚胎-胎儿毒性和白内障的警告和注意事项。推荐的塞利尼索剂量为100mg,每周一次，在35天周期的每周的第1天口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性与：硼替佐米1.3mg/m2在每周的第1天每周一次皮下给药，持续4周，然后停药1周。在每周的第1天和第2天，每周两次口服地塞米松20毫克。