家族性乳糜微粒血症患者：普乐司兰钠注射液Redemplo适应症与常见不良反应

普乐司兰钠注射液（plozasiransodium，商品名Redemplo）是一种靶向载脂蛋白CIII（APOC3）的小干扰RNA（siRNA）药物，由ArrowheadPharmaceuticals研发。2025年11月18日获美国FDA批准，2026年4月获欧洲EMACHMP积极意见，用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的辅助治疗。

　　适应症：用于成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者，作为低脂饮食的辅助治疗，以降低血浆甘油三酯（TG）水平。FCS为罕见常染色体隐性遗传病，因脂蛋白脂肪酶（LPL）或其激活因子基因突变，导致乳糜微粒清除障碍，空腹TG常＞1000mg/dL，显著升高急性胰腺炎、脂质沉积症及早发心血管病风险。本品仅限基因确诊或符合临床诊断标准的FCS成人，不适用于其他类型高甘油三酯血症。

　　作用机制：普乐司兰钠经皮下注射后，通过N乙酰半乳糖胺（GalNAc）配体靶向肝细胞，特异性降解APOC3mRNA，减少APOC3蛋白合成。APOC3是LPL的内源性抑制剂，其水平降低可增强LPL活性，加速乳糜微粒及富含TG脂蛋白的分解代谢，降低血清TG与残留脂蛋白水平。

　　常见不良反应：Ⅲ期PALISADE研究显示，不良反应以轻中度为主，发生率≥10%且高于安慰剂组的包括：高血糖/血糖升高（20%，安慰剂组8%）、头痛（16%，安慰剂组9%）、恶心（14%，安慰剂组6%）、注射部位反应（10%，如疼痛、红斑、肿胀）。高血糖多为轻度至中度，在糖尿病患者中更易出现，需监测血糖并调整降糖方案；头痛多为轻中度，持续1–3天可自行缓解；恶心多在给药后1–2周出现，随时间减轻；注射部位反应多在首次给药后发生，持续1–2天，无需特殊处理。

　　其他不良反应：发生率＜10%的有腹泻、疲劳、头晕、关节痛、上呼吸道感染等，多为轻中度。实验室异常可见肝酶轻度升高（ALT/AST＜3×ULN）、胆红素轻度升高，无需停药，定期监测即可。严重不良反应罕见，包括严重过敏反应、急性胰腺炎、严重肝功能异常，发生率＜1%。

　　用药安全提示：治疗期间需严格低脂饮食（每日脂肪≤20g），否则影响疗效并增加胰腺炎风险；定期监测空腹TG、肝功能、血糖、淀粉酶及脂肪酶；育龄期女性需采取有效避孕措施；哺乳期禁用。