普拉替尼 ret点突变

普拉替尼是一种针对RET点突变的高选择性抑制剂，主要用于治疗RET突变相关的甲状腺癌和其他实体瘤。以下是关于普拉替尼在RET点突变治疗中的应用的详细信息：

RET基因重排是甲状腺癌中常见的基因变异类型之一，其中RET点突变是最常见的形式。这些突变包括M918T突变、V804L/M突变以及其他不同的突变类型。

• ARROW研究：这是一项全球性的多中心、多队列、开放标签的I/II期研究，涉及142例初治和卡博替尼/凡德他尼经治RET突变MTC患者以及20例经治RET融合甲状腺癌患者。研究显示，普拉替尼在RET突变MTC患者中表现出较高的客观缓解率（ORR）和中位缓解持续时间（DOR），分别为71%和尚未达到。
• 中国数据：在中国进行的研究中，34例晚期MTC患者中，28例检测RET突变阳性，其中64.3%为M918T突变，21.4%为富含半胱氨酸的结构域突变，14.3%为其他突变。96.4%的患者在基线时为IVC期。经盲态独立中心审评的26例患者中，ORR为73.1%，DCR为84.6%，中位至首次缓解时间为5.75个月。

普拉替尼的常见副作用包括高血压（17%，24/142）、中性粒细胞减少症（13%，18例）、淋巴细胞减少症（11%，15例）和贫血（10%，14例）。所有接受过普拉替尼治疗的患者都纳入了安全性分析，最常见的治疗中出现的不良事件为谷草转氨酶升高（60.7%）、低钙血症（60.7%）、高磷血症（57.1%）、白细胞计数下降（57.1%）、血乳酸脱氢酶升高（53.6%）和中性粒细胞计数减少（53.6%）。没有患者因治疗相关不良事件停止治疗或死亡。

普拉替尼的规格为100mg一瓶，售价60000元/盒。每月治疗费用约6万。目前普拉替尼有买赠活动，慈善赠药方案是：第一阶段买1盒赠1盒、第二阶段买4盒赠6盒、第三阶段买2盒赠10盒、后续买2盒赠10盒循环。经过计算，得到赠药后，第一年自付费约30万，第二、第三年分别自付费约12万。

综上所述，普拉替尼对于RET点突变的甲状腺癌患者具有显著的疗效和可控的安全性，尤其适用于那些对多激酶抑制剂（TKI）治疗不耐受或反应不佳的患者。