伊马替尼是一种小分子蛋白酪氨酸激酶抑制剂，可有效抑制BCRABL酪氨酸激酶（TK）以及下述几个TK受体的活性：Kit、通过cKit原癌基因编码的干细胞因子（SCF）受体、盘状结构域受体（DDR1和DDR2）、集落刺激因子受体（CSF-1R）和血小板衍生生长因子受体α和β（PDGFR-α和PDGFR-β）。伊马替尼还可以抑制这些受体激酶激活后介导的细胞行为。
伊马替尼在体内外均可在细胞水平上抑制BCRABL酪氨酸激酶，能选择性抑制BCRABL阳性细胞系细胞、费城染色体阳性（Ph+）的慢性髓性白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病患者的新鲜细胞的增殖和诱导其凋亡。
此外，伊马替尼还可抑制血小板衍化生长因子（PDGF）受体、干细胞因子（SCF），c-Kit受体的酪氨酸激酶，从而抑制由PDGF和干细胞因子介导的细胞行为。
慢性髓性白血病临床研究：对Ph+慢性髓性白血病急变期、加速期和经α-干扰素（INF）治疗失败的慢性期患者进行了三项开放、非对照性的II期临床研究。
在一项大规模、开放、对照的III期临床试验中，患者为新诊断的费城染色体阳性的慢性髓性白血病患者（Ph+CML）。对儿童和青少年的治疗在两项I期研究中进行。临床研究病例中，38-40%患者的年龄为≥60岁，10-12%患者的年龄为≥70岁。
新诊断的慢性期：一项III期临床试验比较了甲磺酸伊马替尼单药治疗与干扰素α（IFN）和阿糖胞苷（AraC）联合治疗的疗效。治疗无效（6个月时未达到完全血液学反应（CHR），白细胞计数增加，24个月时未达到主要细胞遗传学反应(MCyR)），疗效丧失（完全细胞遗传学反应或主要细胞遗传学反应丧失）或对治疗严重不能耐受的患者可以由一个治疗组交叉至另一个治疗组。甲磺酸伊马替尼治疗组的患者接受本品每天400mg剂量。干扰素治疗组的患者接受干扰素5MIU/m2/天皮下注射；同时合用Ara-C 20mg/m2/天皮下注射，每月10天。
60个月，甲磺酸伊马替尼组无进展生存率为83.2%，95%置信区间为（79，87）；对照组为64.1%（59，69）（p＜0.001）。甲磺酸伊马替尼组第一年疾病进展率为3.3%，第二年为7.5%，第3、4、5年分别为4.8%、1.5%和0.9%。
细胞遗传学反应的程度对甲磺酸伊马替尼组患者的长期预后有重要影响。治疗12个月时达完全细胞遗传学反应和部分细胞遗传学反应患者中，分别有97%和93%的患者在第60个月时仍未进展到加速期或急变期；而治疗12个月时未达到主要细胞遗传学反应的患者中，只有81%在第60个月时没有进展到晚期CML(总体比较p＜0.001；完全细胞遗传学反应和部分细胞遗传学反应之间的p=0.20)。以18个月为界，达完全细胞遗传学反应、部分细胞遗传学反应和未达主要细胞遗传学反应的患者在60个月时的未进展率分别为99%、90%和83%，完全细胞遗传学反应和部分细胞遗传学反应在长期预后上显示出统计学差异（p＜0.001)。
分子学监测可以提供更多的预后信息。治疗12个月时达完全细胞遗传学反应且BCR-ABL转录水平下降至少3log的患者在60个月时保持无进展生存的可能性明显高于只达到完全细胞遗传学反应而BCR-ABL转录水平下降程度小于3 log者(95%vs89%，p=0.068)，更高于12个月时未达到完全细胞遗传学反应者(70%，p＜0.001)。如果只考虑进展到加速期/急变期的可能性，则上述三类患者的无进展生存率分别为100%、95%和88%（总体比较，p＜0.001；CCyR伴MMR与CCyR不伴MMR比较，p=0.007）。以18个月为界，达完全细胞遗传学反应伴主要分子学反应的患者，60个月时未进展到加速期/急变期的几率为100%，达完全细胞遗传学反应不伴分子学反应者为98%，而未达完全细胞遗传学反应者只为87%（总体比较p＜0.001；CCyR伴MMR与CCyR不伴MMR比较，p=0.105）。
