培米替尼——胆管癌患者的新希望

胆管癌又称胆道癌，是一种难治而高危的恶性肿瘤，致死率极高，晚期患者的5年生存率仅约5%。胆管癌是指源于肝外胆管包括肝门区至胆总管下端的胆管的恶性肿瘤。其病因可能与胆管结石、原发性硬化性胆管炎等疾病有关。

　　3年复发率高达85%，胆管癌治疗“缺医少药”

　　虽然不像肝癌那样被冠以“癌中之王”的恶名，但胆管癌同样是一种难治而高危的恶性肿瘤，致死率极高。手术是胆管癌最重要的治疗方案，手术并不能很好的解决胆管癌的问题，研究显示胆管癌术后3年复发率高达惊人的85%。复发或晚期胆管癌患者治疗方案的疗效则更为不理想，无法接受手术切除的患者5年生存率非常低，趋近于0.

　　对于晚期胆管癌患者来说，标准一线化疗（吉西他滨+顺铂）的中位总生存期仅约1年，二线化疗（FOLFOX）的中位总生存期仅6.2个月。发现难、治疗难，胆管癌患者陷入了一个“缺医少药”的困境。

　　在培米替尼的临床试验中，共有107例存在FGFR2融合/重排的患者参与该试验。所有患者接受培米替尼治疗的患者都有一定反应，具体表现为肿瘤体积减小，并发症减轻。

　　培米替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解;疾病控制率为82%。接受治疗的中位缓解持续时间为9.1个月;63%的患者在6个月或更长时间获得缓解，18%的患者在12个月或更长时间保持缓解。

　　研究结果显示，培米替尼中位总生存期(OS)为21.1个月，与以往二三线治疗患者历史平均生存期相比，培米替尼二线治疗方案将患者生存期足足延长了3倍多。

　　综合以上数据，培米替尼的二线治疗效果惊人，患者的生存期得到有效延长。

　　一项中国注册的培米替尼晚期二线胆管癌的中国桥接试验研究，经研究者评估的最新客观缓解率(ORR)达到56.7%，中位无进展生存期(mPFS)达到9.6个月，部分患者目前仍持续随访中。相较于化疗5%的ORR,提升了10倍以上，这是一个重大的生存突破。

　　FGFR2融合胆管癌患者接受培米替尼治疗，肿瘤缩小达70%，持续治疗超过17个月。