司美替尼（Selumetinib）MEK抑制剂在1型神经纤维瘤病儿童中的治疗新

司美替尼作为一种MEK1/2抑制剂，已显示出对无法手术的丛状神经纤维瘤（PNs）患者的治疗潜力。它是一种特定的激酶抑制剂，通过抑制MAPK/ERK信号通路中的关键酶MEK1和MEK2，阻止细胞增殖过程。该信号通路在许多癌症中往往被异常激活，因此司美替尼的作用对肿瘤控制具有重要意义。

 

临床疗效

 

在一项II期临床研究中，50名年龄介于2至18岁之间、因NF1导致PNs且无法手术切除的患者接受了司美替尼治疗。结果显示，70%的患者获得部分缓解，其中56%的患者缓解效果持续，3年随访结果中无进展生存率达到84%。另一项主要研究显示，司美替尼可有效缩小NF1儿童PNs的肿瘤大小。在50名3岁及以上且无法手术的NF1儿童中，有66%的肿瘤缩小了至少20%。

此外，由美国国家癌症研究所（NCI）资助的一项开放标签、多中心、单臂研究也进一步证实了司美替尼的疗效。研究对象为NF1伴有可测量PN的儿童患者，他们每天口服司美替尼25mg/m²两次，持续用药直到疾病进展或出现不可耐受的副作用。NCI评估的总体缓解率（ORR）达到了66%，所有患者均出现部分缓解，且82%的患者缓解持续超过12个月。独立审查的数据显示，ORR达44%。

司美替尼的临床研究结果显示出其在缩小肿瘤和延长无进展生存方面的显著效果，为NF1儿童PNs的治疗带来了新的希望。

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司美替尼简要说明书：

通用名：Selumetinib

商品名：Koselugo、LuciSelume

全部名称：司美替尼，科塞优，Selumetinib，Koselugo、LuciSelume

 

适应症：

司美替尼（selumetinib）被批准用于治疗年满2岁、患有1型神经纤维瘤病（NF1）且无法通过手术完全切除PNs的儿童。对于2岁以下儿童的安全性和有效性尚未明确。

 

用法用量：

1、25mg/m²，每天2次(约每12小时一次)，口服给药，直至疾病进展或出现不可接受的毒性；

2、空腹服用（饭前1小时或饭后2小时）；

3、整粒吞服，不要咀嚼，溶解或打开胶囊。