恩西地平联合阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征效果怎么样？

（enasidenib）恩西地平作为一种选择性口服突变IDH2酶抑制剂，在针对IDH2突变的急性髓系白血病（AML）的治疗中已经展现出显著的效果。近期，其在高危IDH2突变的骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的II期研究数据也备受关注。

　　这项开放标签的II期研究旨在评估恩西地平作为单一疗法或与阿扎胞苷（AZA）联合在高危IDH2突变MDS患者中的疗效和耐受性。研究中，患者被分为两组，一组接受恩西地平联合阿扎胞苷的治疗，另一组仅接受恩西地平治疗。主要的研究终点是总体缓解率（ORR），包括完全缓解（CR）、骨髓CR（mCR）、部分缓解（PR）和血液学改善（HI）。

　　研究结果显示，恩西地平无论是作为单一疗法还是与阿扎胞苷联合使用，都显示出了良好的疗效。在接受恩西地平联合阿扎胞苷治疗的患者中，ORR达到了较高的水平，并且在可评估疗效的患者中，未接受联合治疗的ORR也达到了令人满意的程度。此外，研究还发现恩西地平具有良好的耐受性，尽管存在一些与治疗相关的副作用，但大多数副作用都在可控范围内。

　　值得注意的是，中位随访12.6个月后，恩西地平联合阿扎胞苷组的中位生存期（OS）要长于仅使用恩西地平组，这进一步证明了恩西地平联合阿扎胞苷在高危IDH2突变MDS患者中的治疗潜力。