阿伐普替尼/阿伐普利尼(AVAPRITINIB)表现出了出色的抗肿瘤活性和良好的耐受性

Avapritinib（阿伐普替尼）是一种在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。它是用于治疗GIST（胃肠道间质瘤）的Ⅰ型激酶构象抑制剂，可直接与KIT和PDGFRA突变导致下游信号传导激活的活跃性激酶构象结合。Avapritinib（阿伐普替尼）已被证实其对胃肠道间质瘤中KIT和PDGFRA突变的广泛抑制作用。

　　在PDGFRA外显子18突变治疗组中，67.4%的患者为白人，PDGFRA D842V突变患者占88.4%，先前治疗的中位数为1。共有97.7%的患者患有转移性疾病，46.5%的患者病灶≤5cm,86.0%的患者曾经接受过手术切除。患者的ECOG（体力状况评分标准）表现状态：32.6%的患者为0、60.5%的患者为1，7.0%的患者为2。

　　在PDGFRA外显子18突变治疗组中，结果显示ORR（总缓解率）为86.0%；其中包括3例完全缓解（CR），34例部分缓解(PR)，1例病情稳定（SD）的患者。临床受益率(CBR)为95.3%，但是没有评估中位反应持续时间（DOR）和中位无进展生存期(PFS)。截至数据截止日期时，中位随访时间为10.9个月，本组中78%的患者仍有反应。

　　在晚期PDGFRA外显子18突变和四线治疗胃肠道间质瘤中，Avapritinib（阿伐普替尼）表现出了出色的抗肿瘤活性和良好的耐受性。