厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)治疗的患者中位生存期延长？

　Balversa（erdafitinib）厄达替尼是一种每日一次的口服泛成纤维细胞生长因子受体，可阻断成纤维细胞生长因子受体的活性，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，其有FGFR2或FGFR3的基因中具有基因突变或融合。在II期研究中，32％接受Balversa治疗的患者完全或完全肿瘤缩小，其中2％完全消退。平均响应时间为5.4个月。Balversa于2019年首次获批。Balversa“代表了第一个针对转移性膀胱癌患者的易感FGFR基因改变的个性化治疗。”

　　厄达替尼的研发基于对肿瘤分子机制的深入了解。FGFR（成纤维细胞生长因子受体）在许多肿瘤中存在异常激活，导致肿瘤生长和扩散。厄达替尼能够抑制这些异常的FGFR，从而阻断肿瘤的生长和进展。厄达替尼的作用机制是通过抑制FGFR信号通路，阻止肿瘤细胞的生长和扩散。该药物主要针对具有FGFR基因突变的患者，这些突变通常在膀胱癌、肾癌、肝癌和胆管癌等恶性肿瘤中存在。通过抑制FGFR的活性，厄达替尼能够阻止肿瘤细胞的生长和扩散，从而延长患者的生存期。

　　在临床试验中，厄达替尼展现出了良好的疗效和安全性。在一项针对晚期膀胱癌患者的临床试验中，接受厄达替尼治疗的患者中位生存期比接受标准治疗的患者延长了5个月以上。此外，厄达替尼的副作用相对较小，主要包括轻度腹泻、口腔炎和皮疹等。

　　数据表明，与化疗相比，使用厄达替尼治疗可使死亡风险降低36%(HR，0.64;95%CI，0.2在中位15.9个月的随访中，接受厄达替尼治疗的患者(136人)的中位OS为12.1个月，而接受化疗的患者(130人)的中位总生存期(OS)为7.8个月。

　　其他数据显示，在各关键亚组中，厄达替尼与化疗相比可带来OS获益。厄达非替尼治疗患者的中位PFS为5.6个月，而化疗患者为2.7个月(HR，0.58;95%CI，0.44-0.78;P=.0002)。厄达非替尼的ORR为45.6%，其中完全应答(CR)和部分应答(PR)率分别为6.6%和39.0%。化疗的ORR为11.5%，其中CR率为0.8%，PR率为10.8%(相对风险为3.94;95%CI为2.37-6.57;P<.001)。

　　在安全性方面，接受厄达替尼治疗的患者中有13.3%出现了不良反应(AEs;n=135)，而接受化疗的可评估患者中有24.1%(n=112)出现了严重的治疗相关不良反应(TRAEs)。厄达替尼治疗组发生了1例治疗相关死亡，而化疗组发生了6例。

 

　　然而，厄达替尼并非适用于所有泌尿道癌患者。目前仅针对具有特定基因突变（FGFR基因突变）的晚期泌尿道癌患者。因此，在使用厄达替尼之前，需要进行基因检测，以确保患者适合接受这种治疗。