恩西地平(ENASIDENIB)治疗IDH2急性髓细胞白血病患者的缓解比例如何？

在一项开放标签、随机、3期试验中，研究比较了恩西地平与常规治疗方案在年龄≥60岁的晚期突变型IDH2急性髓细胞白血病(AML)复发/难治患者中的疗效。这些患者之前接受过2或3次AML定向治疗。总共有319名患者参与该试验，他们被随机分配到恩西地平组(n=158)或CCR组(n=161)，其中分别有30%和43%的患者在随访期间接受了随后的AML定向治疗。

结果显示，恩西地平组的中位生存期(OS)为6.5个月，CCR组为6.2个月。恩西地平组的1年生存率为37.5%，而CCR组为26.1%。此外，恩西地平显著改善了事件无进展生存期(EFS)和时间至治疗失败(TTF)，其中位数分别为4.9个月和1.9个月。

恩西地平是一种靶向IDH2基因突变的药物，它可以影响骨髓功能。IDH2突变会阻碍年轻血细胞成熟为健康的成人血细胞，从而导致急性髓系白血病的发生。恩西地平主要用于治疗IDH2突变的成人急性髓系白血病(AML)。当AML复发或先前治疗效果不佳时，可以考虑使用恩西地平进行治疗。

恩西地平的主要成分是甲磺酸伊那尼布，也称为ENASIDENIB MESYLATE。其它非活性成分包括聚乙烯醇、十二烷基硫酸钠、淀粉羟乙酸钠、胶体二氧化硅、丙基纤维素、轻丙甲纤维素乙酸琥珀酸酯、氧化铁黄、硬脂酸镁、微晶纤维素和聚乙二醇等。

恩西地平有两种规格，分别为50mg片剂和100mg片剂。50mg片剂为淡黄色至黄色的圆形薄膜衣片，一面凹刻着"ENA"，另一面凹刻着"50"。而100mg片剂为淡黄色至黄色的胶囊形薄膜衣片，一面凹刻着"ENA"，另一面凹刻着"100"。

恩西地平适用于治疗经FDA批准的试验中检测出异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)。它是一种小分子抑制剂，能够抑制IDH2酶的活性。

该药物通过在IDH2突变的AML小鼠模型中抑制突变的IDH2酶，导致2-基戊二酸(2-HG)水平下降，并诱导骨髓分化。在实际应用中，恩西地平降低了IDH2突变AML患者的2-HG水平，减少了原始细胞计数，并增加了成熟髓样细胞的比例。