恩西地平（Enasidenib）如何治疗急性髓系白血病？

急性髓系白血病是影响血液和骨髓的不同类型髓系白血病的统称。未成熟成髓细胞(白细胞)的过度生成是AML的特征，从而淹没骨髓并降低其产生正常血细胞的能力。美国FDA于2017年8月1日批准了一种名为恩西地平的药物，原名为AG-221，以Idhifa的名称上市，用于治疗IDH2突变的R/R AML。

恩西地平（Enasidenib）作为首个用于治疗难治性和复发性急性髓细胞白血病的突变型IDH2抑制剂，口服、可逆、选择性异柠檬酸脱氢酶2酶(IDH2)抑制剂；抑制突变体IDH2酶，该酶降低2-羟基戊二酸(2-HG)水平并在体外诱导骨髓分化。通过降低2-HG水平和诱导原始细胞分化，恩西地平对id H2-突变型AML可能具有临床活性。

美国FDA将恩西地平或AG-221作为一种抗癌剂引入，该抗癌剂是作为第一种用于复发或难治性AML的肿瘤靶标(即IDH2)的选择性变构抑制剂开发的。恩西地平1/2期临床试验的总生存率为40.3%，完全缓解率为19.3%。对恩西地平的第三阶段试验仍在进行中，另一项试验是测试它对其他细胞系的效力。恩西地平与某些副作用有关，研究者可以通过在SAR研究的基础上设计新的衍生物来减少这些副作用。因此，在未来几年中，它可能会成为抗癌治疗的有效先导实体。

恩西地平目前没有在国内上市，因此也没有纳入医保。患者无法在国内购买，需要通过海外渠道进行购买。国外的原研药价格比较高昂，仿制药只要孟加拉齐斯卡有，价格大约在5000元左右。且仿制药成分与原研药药物成分基本一致